5月12日，美国FDA宣布批准诺华公司的Gilenya（fingolimod）上市，治疗10岁及以上的复发性多发性硬化症儿童及青少年患者。值得一提的是，这是美国FDA批准的首款儿童多发性硬化症新药。 多发性硬化症是一类慢性的自身免疫疾病，病发于中枢神经系统，会干扰大脑与身体其他部位之间的信息传导。它也是年轻人中导至神经残疾的最主要原因之一。据估计，全美约有8000-10000名儿童及青少年多发性硬化症患者。对大部分患者而言，他们的症状会在短暂的缓解后重复出现，导至病情不断恶化。然而，至今我们仍然没有一款获批治疗年轻患者的药物。 今日Gilenya的获批上市，彻底改写了这一格局。Gilenya是首款每日口服一次，就可治疗复发性多发性硬化症的新药。2010年，它曾得到美国FDA的批准，用于治疗罹患这一疾病的成人患者。 在儿童及青少年患者中，Gilenya的疗效也得到了有力的证实。在一项临床试验中，研究人员们一共招募了214名患者，他们的年龄在10-17岁之间。随后，他们被分为两组，一组接受Gilenya的治疗，另一组接受干扰素β-1a的治疗。研究结果表明，在治疗的两年后，Gilenya组的患者有86%没有出现症状复发，这一数字在对照组中仅为46%。基于这一出色的成果，这款新药在新适应症的治疗上曾获突破性疗法认定和优先审评资格。今日的获批上市，也表达了FDA对于这款新药的认可。 “针对罹患多发性硬化症的儿童和青少年，我们首次有了一款FDA批准的疗法，”美国FDA药物评估与研究中心神经学产品部主任Billy Dunn博士说道：“多发性硬化症给儿童的生活带来了重大影响。这一批准代表了儿童多发性硬化症治疗上的一个重要和急需的进步。” 我们再次恭喜诺华的这款新药获批治疗多发性硬化症儿童患者，并期待这款新药能为这些儿童和青少年带来不一样的人生。 而伴随多发性硬化症患儿的特效药，维生素D/血清特种蛋白/微流控/基因预测将迎来新的市场，你们，准备好了吗？ |
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