日前，Allogene Therapeutics公司成功登陆纳斯达克市场（NASDAQ），完成IPO融资3.24亿美元。这家专注于开发同种异体的即用型（off-the-shelf）CAR-T疗法的生物技术公司在成立不到一年的时间里就完成了IPO。据彭博社（Bloomberg）的数据统计，这家公司是自2009年以来上市的最大生物技术公司（根据市值）。是什么因素让这家公司受到众多投资者的青睐呢？
Allogene公司成立于今年4月，该公司的创始人是前Kite Pharma公司的高管Arie Belldegrun和David Chang博士。Kite公司在2017年被吉利德科学（Gilead Sciences）公司以120亿美元的价格收购。该公司研发的Yescarta（axicabtagene ciloleucel）也是最初两款获得FDA批准的CAR-T疗法之一。 CAR-T疗法是癌症治疗领域的重大突破，它通过基因工程，将患者体内的T淋巴细胞转变为攻击癌症的武器，在治疗血癌方面，已经显示出卓越的疗效。但是，这种自体CAR-T疗法需要从患者体内获取T细胞进行培养和基因工程改造。这种CAR-T疗法的生产方法不但耗时耗力，而且可能由于患者本身T细胞的质量问题而影响疗法的疗效。这些缺陷限制了CAR-T疗法的进一步推广。
同种异体CAR-T疗法示意图（图片来源：Allogene公司官网） Allogene公司力图克服自体CAR-T疗法的这些缺陷，该公司采用的策略是开发同种异体的CAR-T疗法。与自体CAR-T疗法不同，同种异体的CAR-T疗法使用从健康供体中获得的T细胞。除了用基因工程在这些细胞中表达CARs以外，研究人员还通过基因编辑技术限制了患者免疫系统对这些非自身细胞的免疫反应，降低移植物抗宿主病（GVHD）发生的可能性。这些细胞可以被冷冻储藏起来，在患者需要时这些“现成”的疗法可以马上用于对患者的治疗。与自体CAR-T疗法相比，它能够缩短患者等待疗法的时间，提供更一致的T细胞原材料，而且根据Allogene公司的估算，一次生产流程可以产生用于治疗100名患者的CAR-T细胞，大大提高了CAR-T疗法的生产效率。 目前，该公司的药物研发管线中有多个针对血癌的同种异体CAR-T项目，其中的主打候选疗法UCART19将在2019年上半年进入1期临床试验，用以治疗急性淋巴性白血病（ALL）。同时，该公司也在研究治疗实体瘤的CAR-T疗法。
Allogene公司研发管线（图片来源：Allogene公司官网） 该公司的执行主席和共同创始人Arie Belldegrum博士表示，目前专注于发展同种异体疗法的公司很少，对于Allogene来说这是一个巨大的机会。“我们希望成为这一领域的领头羊。”他说。 我们预祝Allogene公司早日开发出创新同种异体CAR-T疗法，为广大癌症患者造福。 参考资料： [1] Cancer Startup Allogene Makes Trading Debut as Largest Biotech to IPO Since 2009. Retrieved October 11, 2018, from https://www.bloomberg.com/news/articles/2018-10-11/allogene-makes-trading-debut-as-largest-biotech-to-ipo-since-09 [2] Allogene Therapeutics Announces Pricing of Initial Public Offering. Retrieved October 11, 2018, from https://ir.allogene.com/news-releases/news-release-details/allogene-therapeutics-announces-pricing-initial-public-offering |
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