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夏尔中国:未来五年,将为1600万中国罕见病患者引入更多突破性创新医疗解决方案

2018-10-5| 编辑: 小桔灯网| 查看: 369| 评论: 0|来源: 中国罕见病

摘要: 由上海四叶草罕见病家庭关爱中心与复旦大学附属儿科医院(国家儿童医学中心)联合主办的2018年第七届中国罕见病高峰论坛近期于上海成功落幕。这场迄今国内罕见病领域规模最大的综合性论坛今年共吸引700余名行业相关 ...

由上海四叶草罕见病家庭关爱中心与复旦大学附属儿科医院(国家儿童医学中心)联合主办的2018年第七届中国罕见病高峰论坛近期于上海成功落幕。这场迄今国内罕见病领域规模最大的综合性论坛今年共吸引700余名行业相关人士参加,围绕“创新与合作——让爱不罕见”的大会主题,共同探讨如何在“健康中国”的理念下助力中国罕见病事业的发展。


作为罕见病领域的全球领航者,来自爱尔兰的国际生物制药公司夏尔积极支持并参与本次活动。夏尔亚太区负责人及代理中国区总经理方思璞先生(Peter Fang)在论坛现场接受媒体采访时表示:“秉承‘创新驱动 患者至上’的理念,我们将继续积极聆听中国罕见病患者群体的心声,加速将更多突破性的创新医疗解决方案引进中国市场,帮助解决中国罕见病患者亟待满足的迫切需求。“


夏尔亚太区负责人及代理中国区总经理方思璞先生出席第七届中国罕见病高峰论坛

 

罕见病是人类医学面临的最大挑战之一。目前,中国的罕见病患者超过1600万人,每年新生儿患者超过20万[1],且30%的患儿寿命不超过5周岁[2]。由于社会认知度较低,中国的罕见病患者面临诊疗率双低的困境;以血友病为例,全国13.6万血友病患者中,诊断率不到10%[3]-[4];而在认知度更低的溶酶体贮积症领域,法布雷病诊断率低于5%[5],戈谢病的诊断率为9%[6],且半数患者在初诊时不能被诊断出或被误诊为其他血液疾病。


面对罕见病患者未被满足的迫切医疗需求,夏尔作为罕见病领域的领航企业,时刻有一种强烈的责任感与紧迫感,在研发创新与多方合作等领域力争走在时代前列。


一直以来,夏尔专注推进罕见病领域的科技突破,推动罕见病产品线的不断丰富。据方思璞先生介绍,目前夏尔拥有史上最强劲的产品组合,在全球超过40种上市产品中,75%的产品针对罕见病领域[7]。同时,夏尔还在不断加大在研发领域的投入,推动40个临床产品项目的发展,其中约70%的临床项目针对罕见病适应症,50%以上的项目处于三期临床或上市注册阶段。同时,夏尔还借助精准创新和技术,使用单克隆抗体技术和基因技术分别针对遗传性血管性水肿(HAE)和血友病首创突破性的创新治疗方法,有力填补相关治疗领域的空白,更好地解决患者亟待满足的需求。


中国是夏尔全球发展战略中的重中之重。多年来,夏尔一直深耕中国市场,目前已在中国引进三大产品,其中针对血友病所推出的治疗方案被誉为目前中国领先的血友病疗法之一。


方思璞先生表示,随着中国医疗改革步伐的不断深化,当下中国罕见病行业的发展正迎来黄金时期。2018年5月,中国多部委联合发布《第一批罕见病目录》,共涉及121种罕见病;随后国务院常务会议确定将加快已在境外上市新药的审批流程。这些医疗领域的重大举措将推动中国罕见病事业的发展。“在过去,一项药物在美国通过审批后可能需要等待8-10年才有机会进入中国市场。而在这些新政策的推动下,夏尔的罕见病疗法将有望在中国、美国和欧洲同步上市。”


积极配合政策改革,携手各方关爱罕见病群体,是夏尔作为罕见病领域的领航者义不容辞的责任。新政策实施后,夏尔已提交了首份针对法布雷病患者的新药申请。这是根据新法规向官方进行直接上市申请递交的第一批申请。法布雷病是一种由于脂类代谢酶缺乏引起的罕见疾病,具有潜在致命风险。中国目前约有10,000名法布雷病患者[8],目前亟需有效的治疗方案。


要提升罕见疾病的认知与诊疗水平,加快先进疗法的引进,离不开各方的通力合作。在采访过程中,方思璞先生以公司在血友病领域的合作项目成果为例,介绍了夏尔中国如何通过与医疗机构、慈善组织、患者组织和其他社会组织等联合开展合作,扩大罕见病医疗服务的可及性,提升行业标准,帮助提高中国罕见病患者的生活质量。


举例来说,夏尔与医疗机构共同发起“血友病分级诊疗系统建设”项目,旨在打造覆盖国家、省级和市级的血友病患者管理系统,从而助力完善中国血友病病例信息管理,加速中国血友病领域诊疗服务的升级。目前,已有1.4万名患者在43个指定登记中心进行了注册。


为提高治疗方案的可及性,减轻患者经济负担,夏尔与中华慈善总会和中国初级卫生保健基金等慈善组织联合开展“患者援助项目”;截至2017年底,该项目已覆盖60多个城市,帮助1500多名患者采用国际领先的治疗方式开展治疗;2018年起,夏尔进一步探索患者援助创新模式,启动“地方医保战略合作项目“,建立特药智能管理系统及药房一站式结算服务,切实为血友病患者减负,从而帮助患者长期、系统、有效地进行治疗及疾病管理。


同时,夏尔还积极支持中国儿童少年基金会发起”血有止境自由人生“血友病儿童夏令营活动,向儿童血友病患者及其家庭普及早期标准化预防理念,降低因病致残风险,助力追求”零出血“治疗目标。2018年,该夏令营共惠及来自中国8座城市、120个家庭的血友病儿童。


方思璞先生表示:“毫无疑问,随着我们在中国推出更多的罕见病治疗方案,我们将像支持血友病患者一样,继续为其他罕见病患者群体积极提供支持,并与患者群体紧密合作,全力为中国罕见病患者提供可及的治疗服务。”


中国罕见病高峰论坛在推动中国及全球罕见病事业发展起到了非常积极的作用,是夏尔极为重要的合作伙伴。2017年,夏尔支持罕见病发展中心,推动了中国首个遗传性血管性水肿患者组织培育计划的启动。2018年2月,夏尔全球宣布加盟新成立的消除罕见病患儿诊断壁垒全球委员会,与微软和欧洲罕见病组织通力合作,助力缩短儿童罕见病患者的诊断旅程。黄如方先生代表中国罕见病发展中心受邀成为全球委员会专家成员,与夏尔共同致力于为全球包括中国的罕见病儿童的诊断事业作出贡献。


夏尔亚太区负责人及代理中国区总经理方思璞联合罕见病发展中心创始人兼主任黄如方共同致力推进罕见病事业发展


方思璞先生指出:“在未来五年,夏尔将继续与以罕见病发展中心为代表的各方合作伙伴通力合作,将至少八项全新治疗方案引进中国市场,为中国1600万罕见病患者带来生命曙光。”

 



[1]黄如方:携手各界,应对罕见病中国挑战.2017-9-18:http://health.qq.com/a/20170918/020988.htm

[2]EURORDIS. Position paper - Rare diseases: understanding this publichealth priority. 2005:

[3]Mehta A, Ricci R, Widmer U, et al. Fabry disease defined: baselineclinical manifestations of 366 patients in the Fabry Outcome Survey. Eur J ClinInvest 2004;34:236-42.

[4]The Prevalence of Hemophilia in Mainland China: a systematic reviewand meta-analysis, Southeast Asian J Trop Med Public Health. 2014 Mar;45(2):455-66

[5]World Federation of Hemophilia Report on the ANNUAL GLOBAL SURVEY2014

[6]对,这是一个公益项目 | 国际罕见病日,2018-2-28:https://mp.weixin.qq.com/s/y8B3HG8-TVeG39McrZjnGw

[7]Shire Rare Disease Leadership Key Messages & Event TalkingPoints

[8]根据人口基数及患病率估算。

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