罕见病国内外市场分析以及在研产品汇总

2021-10-11 15:11| 编辑: 归去来兮| 查看: 4247| 评论: 0|来源: 药精通Bio | 作者:Alison

摘要: 2018年全球罕见病用药市场规模为1310亿美元，以12.3%的年度复合增长率快速增长，预计2024年达到2420亿美元。罕见病用药市场增速是同时期非罕见病用药市场增速（6%）的2倍，预计到2024年，其在处方药市场中的占比将首 ...

2018年全球罕见病用药市场规模为 1310 亿美元，以12.3%的年度复合增长率快速增长，预计2024年达到2420 亿美元。罕见病用药市场增速是同时期非罕见病用药市场增速（6%）的2倍，预计到2024年，其在处方药市场中的占比将首次突破20%。

据塔夫茨大学药品研发研究中心统计，2015年罕见病用药临床试验数共766个，到2018年增长为942个，年增长率8.9%。在罕见病用药的新临床试验中，约84％临床试验处于 I 期和 II 期开发阶段。罕见病用药 II 期和 III 期临床试验的增长率超过12%，超过 I 期临床试验增长率的两倍，预示着罕见病用药研发投入逐见成效。

一．国内罕见病领域产业发展现状

（一）政策动态

2018年5月，官方首次颁布了《第一批罕见病目录》，共统计了121种疾病，加强国家对罕见病的管理。

2019年2月，国务院对首批21个罕见病药品和4个原料药实行降税优惠。多项政策的落实，极大地改善罕见病患者“病无所医、医无所药、药无所保”的窘境，也鼓舞了国内药企的信心，促使了药企加大对罕见药的研发投入，我国罕见病用药产业逐渐起步。（下图为罕见病减税药品清单）

根据《2019中国罕见病药物可及性报告》显示，目前已经在中国上市且有罕见病适应症的药物有55种，其中仅29种罕见病药物被纳入医保，涉及18种罕见病，9种罕见病药物享受国家医保目录甲类报销，用于治疗11种罕见病适应症，患者使用时无需自付。目前，更多的罕见病药物出现在了医保谈判目录中，未来完善的支付体系会大大活跃国内罕见病用药市场，让更多国内药企愿意在罕见病用药研发上投入资金，患者有药可用。

对于未在临床境外已上市的全球新药，2019年 9月 30日，国家药监局综合司公开征求《药品注册管理办法（修订草案征求意见稿）》，其中针对临床急需境外已上市罕见病用药获准进入优先审评程序的审评时限为 60个工作日。本次明确了优先审评审批完成时间，极大加速了罕见病药物上市时间。

2019年 11月 8日，国家药监局药审中心发布关于再次公开征求《临床急需药品附条件批准上市技术指导原则》意见的通知，其中明确治疗罕见病的临床急需药品，境外已批准上市或境内已有临床数据显示其疗效并能预测其临床获益的，可申请附条件批准上市。

（二）罕见病药物研发困境

近两年，在国家政策的鼓励下，罕见病药物研发、诊治规范和患者关怀越发受到重视。我国罕见病领域药物研发起步晚，无论在新药研发还是临床治疗都面临诸多挑战。

1.基础研究相对薄弱，转化能力不足

中国尚处于创新转型期，新药研发能力薄弱。陈凯先院士在张江科技评论“我国新药研发正在迎来新的发展机遇” 中提到：“基础研究薄弱，缺乏原始性的创新和核心技术，是我国药物研究和医药产业发展长期受制于人的根本原因”。我国在基础研究投入时间短，经费少，与国外差距甚大，且转化能力不足。

从国际比较看，根据美国国家科学基金会( NSF) 发布的《2018科学与工程指标》( 2018 Science & Engineering Indicators)4，我国基础研究经费投入力度与世界科技强国相比存在明显不足，总量仅相当于美国的四分之一，基础研究经费占R&D经费比例略高于 5%，远低于美国(16.9%) 、英国(16.9%) 、日本(11.9%) 、法国 (24.4%) 等世界科技强国。

2.我国罕见病药物临床研究单位数量少、经验缺乏

目前，我国药物临床试验机构总数已超 700家，但能够开展罕见病药物临床试验的研究中心却很少，且既往参与罕见病药物国际多中心研究经验也很少。根据药物临床试验登记与信息公示平台统计，境外企业在我国开展国际多中心的临床试验仅有 40项（公示日期 2014年-2019年 7月，以登记号计），参与研究的临床机构主要集中在北京、上海等医疗资源集中的城市。其中，参与过 10个以上临床试验的机构有 3家：北京协和医院（20项）、上海市科医院（14项）、四川大学华西医院（12项）；多数机构仅参加 1项或 2项，如安徽省立医院、江苏省人民医院、山东大学齐鲁医院等省会城市三甲医院。

3.我国罕见病药物研发技术细则缺失

我国虽陆续发布了一系列鼓励罕见病用药的研发政策，但临床研究方面仍面临诸多问题。我国尚未对罕见病药物提供单独的监管标准，借鉴欧美日等发达国家罕见病药物研发的经验和相关指导原则是现阶段我国研发企业开展罕见病药物研发的主要方向。由于罕见病的特殊性，特别是危及生命的急危重症罕见疾病无药可用的情况，灵活的进行科学评价是各国均采用的一种方式。减免临床是罕见病临床研究重要的一项考虑。如在美国，用于 Prader-Willi 综合征的治疗一种生长激素，当时仅凭 15例临床试验就申请上市。

4.“国外有药，国内无药”

全球领先的罕见病药物生产巨头，在中国上市的罕见病药品数量少之又少，市场“不确定”是很大的障碍。

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