高瓴深度布局, 下一个十年十倍的赛道!

近日，普华永道发布《制药和生命科学交易洞察：2021年年中展望》：2021年上半年，美国共完成了201笔交易，是去年同期的两倍；交易总值达到1233亿美元，同比+410%。

随着CAR-T、mRNA新冠疫苗成功上市后，细胞和基因治疗行业的投融资持续火爆，成为当下最诱人的并购标的领域，预计2023-2025年有望迎来爆发：

• 礼来斥资逾10亿美元收购基因疗法新锐企业Prevail Therapeutics，开拓神经退行性疾病新治疗模式。

• 美国基因治疗公司uniQure计划以约5500万美元收购法国基因治疗公司Corlieve Therapeutics及其主导项目，该项目将被称为AMT-260，以治疗颞叶癫痫，这是最常见的局灶性癫痫。

基因疗法是时下最具潜力的生物科技之一，它不仅能轻易解决10年前难以治疗的疾病，而且有望开发出逆转老化、瘫痪病人行走的技术。

其中，CRISPR被认为是最准确、最有效、最快速和最简单的基因编辑工具，几乎可以修改和编辑任何生物体的基因组。其中关于CRISPR的事件有：2018年贺建奎CRISPR基因编辑婴儿、2020年诺贝尔化学奖CRISPR基因技术。 

中国的细胞和基因疗法目前处于全球第二，仅次于美国。随着中国药品的改革，中国在创新药的研究已紧跟着美国，前沿热门靶点上不输给欧美国家。

细胞和基因疗法目前使用AAV和慢病毒载体临床试验数量占比最多，AAV主要用于体内治疗的基因药物，慢病毒主要用于体外治疗的细胞治疗药物。

• 病毒载体开发与生产是难点。细胞和基因疗法核心在于质粒和病毒载体开发与大规模生产，占药品成本中病毒载体几乎占据了三分之一。

• 悬浮培养技术逐步成为主流，但未来连续性生产技术有可能成为未来行业突破方向。目前悬浮细胞培养病毒载体，产能缺口至少10-100倍，现处于严重的供不应求的阶段。

目前全球细胞和基因疗法（CGT）生产难度偏大，所以市场集中度相对较高：

• 全球前四大CGT的CDMO市占率高达54%，Lonza最高，Catalent第二，中国的药明康德第四；

• 相比小分子和大分子CDMO，CGT的CDMO未来更具有投资前景。从壁垒角度和生产工艺开发和放大难度来讲，CGT的CDMO >大分子CDMO>小分子CDMO；

• 国内市场处于起步阶段，竞争格局尚未定型。药明康德的药明生基拥有生产规模50L~200L 的慢病毒和腺相关病毒载体悬浮工艺平台，2021年3月收购英国OXGENE基因治疗技术公司进一步扩大全球布局；金斯瑞生物现已建成国内规模最大的质粒生产车间；康龙化成通过收购美国Absorption Systems及艾伯维旗下公司Allergan Biologics Limited 切入CGT的CDMO 赛道；博腾股份在质粒、慢病毒和细胞治疗领域的工艺技术达到国际一流、国内领先水平，估值弹性最大。

高瓴已经深度布局这个领域，今年分别落子了博腾生物和金斯瑞蓬勃，未来也许有进一步的动作。

随着CAR-T、mRNA新冠疫苗等成功上市后，细胞和基因治疗行业的投融资持续火爆。基因疗法是时下最具潜力的生物科技之一，不仅能轻易解决10年前难以治疗的疾病，而且有望开发出逆转老化、瘫痪病人行走的技术。

目前市场不仅看好细胞和基因疗法的未来，同时也认为CGT CDMO是下个十年十倍投资细分领域。