刘博谈临床：常用的样本量估算方法

临床试验的参数估计中，评价指标有确定的估计目标，临床试验目的需通过参数估计（含相应置信区间估计）的方法证明评价指标不低目标值时，可根据单组目标值法样本量公式计算。

根据灵敏度或特异度的目标值可分别计算阳性组（病例组）或阴性组（对照组）的样本量。

举例：新冠IgM抗体检测试剂临床试验中，采用试验用体外诊断试剂与已上市同类品进行比较研究，总符合率目标值为95.0%，根据预试验结果，考核试剂与参比试剂符合率预期可达到98.0%，则估计最低总样本量为

另外考虑样本被排除、剔除等因素（剔除率不超过5%），最终本临床试验所需总样本量不低于348例。

对于临床试验的参数估计中只保证评价指标置信区间的宽度满足期望值，而无目标值的情况，可采用如下公式：

根据灵敏度或特异度的预期值可分别计算阳性组（病例组）或阴性组（对照组）的样本量。

举例：新冠核酸检测试剂临床试验，采用考核试剂与已上市同类产品进行比较研究，根据预实验结果，预期阳性符合率可达到90%，允许误差取值0.05，则阳性组最低样本量估计为：

临床试验样本量估算的方法有很多，申办者应结合产品的具体特点、统计学分析模型等因素选择适当的方法。同时应充分考虑可能的受试者脱落、样本剔除等情况，合理设定样本量要求。临床试验样本量的估算应以临床性能得到充分评价为目标。