2020年12月24日，国家卫健委印发抗肿瘤药物临床应用管理办法（试行）的通知，其中第二十三条明确提出： “医师应当根据组织或细胞学病理诊断结果，或特殊分子病理诊断结果，合理选用抗肿瘤药物。原则上，在病理确诊结果出具前，医师不得开具抗肿瘤药物进行治疗。 国家卫生健康委发布的诊疗规范、临床诊疗指南、临床路径或药品说明书规定需进行基因靶点检测的靶向药物，使用前需经靶点基因检测，确认患者适用后方可开具。加强对肿瘤细胞耐药发生机制及其对策的研究，针对不同耐药机制采取相应的应对策略，增加患者获益可能。”
该《办法》共五章48条，对医疗机构内抗肿瘤药物的遴选、采购、储存、处方、调配、临床应用和药物评价等，进行全过程管理。针对当前肿瘤用药实际，主要突出了以下特点： 一.是实行药物分级管理 考虑到抗肿瘤药物种类较多、新药上市速度不断加快，且肿瘤治疗分布在多个临床科室等现状，《办法》将抗肿瘤药物分为限制使用级和普通使用级。由医疗机构制订抗肿瘤药物分级管理目录，考核并授予医师相应的处方权，医师按照被授予的处方权开具相应级别的抗肿瘤药物。 二.是强调药物的循证使用 为避免抗肿瘤药物的无指征使用，《办法》规定应当根据组织或细胞学病理诊断结果，或特殊分子病理诊断结果、基因靶点检测结果等，确认患者适用后方可开具抗肿瘤药物。遵循诊疗规范、临床诊疗指南、临床路径和药品说明书等，合理使用抗肿瘤药物。对药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法进行严格管理。 三.是重视药物治疗方案的规范制订 要求首次药物治疗方案，由肿瘤诊疗能力强的医疗机构或省级卫生健康行政部门按照相应标准和程序遴选的其他医疗机构制订并实施。鼓励由三级医疗机构制订并实施首次药物治疗方案。以避免由于能力不足导至的用药治疗不规范、不正确等问题。 四是明确监管措施 要求各级卫生健康行政部门将抗肿瘤药物临床应用情况纳入对医疗机构的考核评价。要求医疗机构将其纳入医师定期考核、临床科室和医务人员业务考核，并对取消和限制医师处方权的情形作出规定。 肿瘤用药基因检测可大致分为化疗用药指导基因检测、靶向用药指导基因检测和免疫用药指导基因检测。 化疗用药指导基因检测 通过对患者药物代谢相关基因的多态性评估，可了解化疗药物对患者的有效性或安全性（毒副作用）。目前，化疗总体有效率在30%到40%，而通过基因检测筛选出获益病人，有效率可以提高到80%。 靶向用药指导基因检测 靶向药物以毒副作用较小、疗效显著成为大多为肿瘤患者的首选。但是靶向药物价格昂贵，而且同一种肿瘤不同基因型患者的使用效果不同，有的疗效显著有的却毫无作用，在使用靶向药物前通过靶向用药指导基因检测，可避免患者由于盲目试药带来的经济损失及耽误治疗时间。 靶向药物涉及的主要基因及信号通路包括：
但同时不是只要想选择靶向药就必须基因检测。 有些抗血管生成为主的靶向药，目前并不知道哪个或者哪几个基因变异，与这些药物的疗效有相关性。如：索拉非尼、阿帕替尼、舒尼替尼、贝伐珠单抗等靶向药，并不一定需要做基因检测。 免疫用药指导基因检测 常见的免疫治疗药物有PD-1/PD-L1抑制剂以及CTLA-4抑制剂，对其响应的患者可能得到长期受益，一小部分患者甚至被治愈，因此筛选出适合此类药物的患者十分必要。 评估受益的生物标记有： ① PD-L1，PD-1/PD-L1抑制剂药物只针对表达的患者，肺癌患者多选； ② MMR/MSI检测、DNA错配功能检测，两者属于同一类型检测，微卫星不稳定性（MSI）可以侧面反应MMR系统是否工作良好，结直肠癌患者多选； ③ 肿瘤突变负荷（TMB）。 目前在国外，美国FDA(食品药品监督管理局)经强制要求用药前进行EGFR、KRAS等基因检测。另一权威机构NCCN(美国癌症综合治疗网络)已经将①EGFR、②KRAS、③ERCC1、④RRM1、⑤HER2等基因检测纳入到癌症治疗指南中。相信在不久的将来，随着肿瘤基因序列扩大、准确性的逐步提高，将会为更多患者带来更多的获益！ |
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