| 8月6日（美国当地时间，下同），美国食品药品管理局(FDA)发布声明称，诺华qixiaAveXis公司开发的治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的基因疗法——Zolgensma存在部分数据人为操纵问题。 根据声明，5月24日，FDA批准Zolgensma上市。6月28日，其研发公司AveXis主动通知FDA，该基因疗法存在部分数据人为操纵问题，影响到在生物制剂许可证申请（BLA）中提交并经FDA审查的动物产品测试中某些数据的准确性。 FDA在声明中称，FDA正仔细评估相关情况。在FDA审查的大量提交信息中，可能存在人为操纵的、仅限于支持生产过程的“产品测试数据”。这些数据并未改变FDA对人体临床试验信息的积极评估。证明产品有效性及其安全性的全部证据继续支持整体有利的利益 - 风险状况。 但是，FDA非常重视在产品制造开发过程中使用的产品测试数据的完整性问题。FDA正仔细审查在生产过程中使用的产品测试数据人为操纵问题，并正在对最近完成的一次检查的信息进行全面评估。在某种程度上，这将促使FDA确定对BLA信息的科学审查的含义，并酌情修改FDA公布的BLA审查。 声明还称，在FDA批准Zolgensma上市之前，AveXis早就知道数据人为操纵问题会导至其BLA中数据不准确，但产品获得批准之前没有通知FDA。如果有必要，FDA将利用其全部权力采取行动，其中可能包括民事或刑事处罚。 记者就此联系了诺华制药（中国）相关人士。该人士向记者提供了诺华集团的官方回应。 官方回应称，诺华集团对于Zolgensma的安全性、质量和疗效仍然充满信心。调查发现，有问题的数据是提交文件的一小部分，并且仅用于一项不再使用的测试流程。在调查过程中，没有发现产品存在安全性、疗效或质量方面的问题。该公司已经并将继续与FDA密切合作，按需更新提交的文件，并解决可能的问题，确保向监管机构以及服务的患者保持最高标准的透明度和诚信。AveXis公司承诺将采取行动，防止在未来开发项目中发生类似事件。 据悉，Zolgensma用于治疗2岁以下，在两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的SMA患者，是目前为止FDA批准用于治疗SMA患者的首个也是唯一一个基因疗法。据了解，Zolgensma因一次性治疗定价高达210万美元被称为“全球最昂贵药物”。 |
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