ASH深度复盘：哪些疾病和靶点最受关注？

今天，广受瞩目的2017美国血液病学会（ASH）年会正式降下帷幕。今年的大会上，什么疾病最受关注？哪些靶点是研究人员的最爱？又有哪些来自中国的新锐吸引了众人的目光？利用机器算法，我们在ASH年会结束之际，为大家带来详尽的复盘。

哪些疾病最热门？

截止至数据统计时，我们一共从ASH官方网站上获取了4720篇今年大会上公布的摘要，并通过预先设定的关键词，筛选出了1838篇涉及治疗、诊断、或预后生物标志物的摘要。为了了解哪些疾病领域的研发最为火热，我们首先根据疾病种类对摘要进行了统计与梳理（如果摘要中出现了多类疾病名称，我们会将它们分别归类统计，因此实际纳入统计分析的总条目数可能大于实际摘要篇数）。

在所有疾病里，和白血病有关的摘要占到了43.1%，接近一半；淋巴瘤位居第二（29.9%）；骨髓增生异常综合征（MDS）与多发性骨髓瘤分列第三与第四，摘要所占比例分别11.0%和10.8%。这几大疾病领域加在一起，占去了所有和治疗、诊断、或预后生物标志物有关摘要的94.8%，表明血液癌症在ASH年会上的统治性地位。

急性骨髓性白血病是本次ASH最受关注的疾病

细分来看，在白血病里，急性骨髓性白血病（AML）和急性淋巴性白血病（ALL）是关注的焦点。涉及AML的摘要数在白血病领域中占到了48.1%。而和ALL有关的摘要则占白血病领域的26.4%。这些数据彰显了新药研发人员们对于急性白血病的关注。

在淋巴瘤中，霍奇金淋巴瘤（Hodgkin Lymphoma）相关研究约占淋巴瘤研究总数的28.3%。考虑到在美国，霍奇金淋巴瘤患者数约为非霍奇金淋巴瘤（Non-Hodgkin Lymphoma）的十分之一，这一比例可谓相当高。在非霍奇金淋巴瘤方面，滤泡性淋巴瘤相关的摘要比例为16.6%，涉及套细胞淋巴瘤的摘要比例为11.2%。

在血液癌症之外，最受关注的两大疾病为镰状红细胞病和血友病。

哪些靶点最受关注？

为了更好地了解血液疾病的临床研发进展，我们在上述涉及治疗、诊断、或预后生物标志物的1838篇摘要中，进一步根据临床阶段进行了统计和划分，并筛选出了898篇与临床研发相关的内容。其中临床前阶段为92篇，1期临床阶段（包括1/2期）有362篇，2期临床阶段（包括2/3期）有291篇，3期临床阶段有153篇。中后期临床试验所占比例接近一半，未来看好。

中后期的临床试验约占一半

哪些靶点是新药研发人员们的最爱呢？我们对所有4720篇摘要进行了统计，结果让我们小感意外：老牌靶点CD20与BTK未能挤入前三的行列，而最热门的三大靶点分别为CD3、FLT3与CD19。此外，免疫疗法的两大重要靶点PD-1与PD-L1也收获了不少关注。

最受关注的临床靶点

近年来，免疫疗法、细胞疗法、基因疗法的好消息层出不穷，我们也同样关注了这些新兴领域的发展。在所有4720篇摘要中，包括CAR-T疗法在内的细胞疗法占掉了6.2%；涉及CRISPR、基因编辑等基因疗法相关的摘要占了5.5%；而PD-1与PD-L1相关的摘要数比例为4.5%。值得一提的是，在只和治疗，诊断或预后生物标志物有关的临床研究中，这三大新兴疗法所占到比例有进一步提高，总占比已接近20%，支持了它们在血液疾病治疗中的快速增长势头。

新兴疗法已占近二成

中国新锐在ASH上有何表现？

在本次ASH年会上，我们的算法找到了184个涉及中国公司或研究机构的研究成果。在新兴疗法方面，两家中国公司带来了BCMA特异性CAR-T疗法的临床数据。第一家公司是今年ASCO上的黑马南京传奇生物科技（以下简称“南京传奇”）。在一项单臂研究中，研究人员招募了5名复发性或难治性多发性骨髓瘤患者。他们在化疗、免疫调节药物和蛋白酶体抑制剂治疗后均有复发。在接受了南京传奇的CAR-T疗法后，5名患者均出现客观缓解，其中1例达到免疫表型完全缓解，1例达到很好的部分缓解，3例获得部分缓解。近期，这家公司的CAR-T疗法也成为了首款在中国递交临床试验申请的疗法。

上海优卡迪生物医药科技有限公司则带来了NCT 03196414试验的最新数据。8名复发性或难治性多发性骨髓瘤患者在试验中接受了CAR-T细胞的输注，其中5名患者的监测已超过四周，且有4人达到部分缓解（PR）。剩下3名经治后不到四周的患者也没有疾病的症状。值得一提的是，这项研究中，有两名患者接受了由半相合供体外周血T细胞制备而成的CAR-T疗法。这有望为自体CAR-T疗法不起作用的患者提供新的治疗方案。

此外，我们也看到了深圳微芯关于西达本胺（Chidamide）的最新临床数据，以及浙江DTRM公司其BTK抑制剂Dtrmwxhs-12单药治疗慢性淋巴性白血病和B细胞淋巴瘤的复发/难治性患者的全球1期研究结果。未来，我们期待看到来自中国的创新疗法在世界舞台上愈发活跃的身影。

今年的ASH年会已落下帷幕。通过对于4720篇摘要的梳理与分析，我们很高兴地看到血液疾病的治疗领域正在不断取得快速的发展。期待这些临床进展能转化为一款款新疗法，为全球的血液疾病患者带来福音。