基因是控制性状的基本遗传单位，除某些病毒的基因由RNA构成以外，多数生物的基因由DNA构成。有机体的大多数疾病是由基因与环境相互作用而引发的，通过基因疗法可以从本质上治愈或缓解多种疾病，基因治疗被认为是医学和药学领域的一次革命，广义的基因治疗药物包括基于DNA修饰的DNA药物（例如基于病毒载体的体内基因治疗药物、体外基因治疗药物、裸质粒药物等）与RNA药物（例如反义寡核苷酸药物、siRNA药物和mRNA基因治疗等）；狭义的基因治疗药物主要包括包括质粒DNA药物、基于病毒载体的基因治疗药物、基于细菌载体的基因治疗药物、基因编辑系统和体外基因修饰的细胞治疗药物等。经过多年的曲折发展，基因治疗药物临床试验取得了鼓舞人心的成效，（不统计DNA疫苗和mRNA疫苗在内）目前已有三十多款基因治疗药物获批上市，随着越来越多的基因治疗产品的上市，以及基因治疗技术的快速发展，基因治疗即将迎来高速发展期。
1、体外基因疗法 （1）Strimvelis 公司：由葛兰素史克（GSK）公司研发。 上市时间：2016年5月被欧盟批准上市。 适应症：用于重症联合免疫缺陷症（简称SCID）治疗。 备注：该疗法大致流程是首先获得患者自身的造血干细胞，在体外进行扩增培养，之后利用逆转录病毒将功能性ADA（腺苷脱氨酶）基因拷贝导入其造血干细胞，最后将修饰后的造血干细胞回输到本人体内。临床结果显示，Strimvelis治疗的ADA-SCID患者3年存活率为100%。 （2）Zalmoxis 公司：由意大利MolMed公司生产。 上市时间：2016年获欧盟有条件上市许可。 适应症：用于造血干细胞移植后患者免疫系统的辅助治疗。 备注：Zalmoxis是一款经逆转录病毒载体改造的同种异体T细胞自杀基因免疫疗法，该方法使用逆转录病毒载体对同种异体来源的T细胞进行基因改造，使基因修饰后的T细胞表达1NGFR和HSV-TK Mut2自杀基因，使得人们可以随时使用更昔洛韦（ganciclovir）药物杀死引起不良免疫反应的T细胞，防止可能出现的GVHD进一步恶化，为半相合HSCT患者术后免疫功能重建保驾护航。 （3）Invossa-K 公司：由TissueGene（KolonTissueGene）公司研发。 上市时间：2017年7月在韩国获得批准上市。 适应症：用于治疗退行性膝关节炎。 备注：Invossa-K是一种涉及人软骨细胞的同种异体细胞基因疗法，同种异体细胞经体外基因修饰，修饰后的细胞经关节内注射给药后可表达分泌转化生长因子β1（TGF-β1），进而改善骨关节炎症状。临床结果显示，Invossa-K能够显著改善膝关节炎。于2019年被韩国药监部门取消许可证，因为该制造商错误地标记了所使用的成分。 （4）Zynteglo 公司：由美国蓝鸟生物（bluebird bio）公司研发。 上市时间：2019年获欧盟批准上市。 适应症：用于治疗输血依赖性β-地中海贫血。 备注：Zynteglo是一款慢病毒体外基因疗法，该疗法通过慢病毒载体，把正常的β-珠蛋白基因（βA-T87Q-珠蛋白基因）的功能性拷贝导入到从患者体内取出的造血干细胞中，再将这些基因修饰的自体造血干细胞回输到患者体内，一旦患者拥有正常的βA-T87Q-珠蛋白基因，他们就有可能产生正常的HbAT87Q蛋白，即可有效降低或消除输血需求。这是一种一次性疗法，旨在取代终身输血和终生药物，适用于12岁及以上的患者。 （5）Skysona 公司：由美国蓝鸟生物（bluebird bio）公司研发。 上市时间：2021年7月获欧盟批准上市。 适应症：用于治疗早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）。 备注：Skysona基因疗法是唯一一个获批用于治疗早期脑肾上腺脑白质营养不良（CALD）的一次性基因疗法。Skysona（elivaldogene autotemcel，Lenti-D）是一种造血干细胞慢病毒体外基因疗法Lenti-D。疗法大致流程为：从患者体内取出自体造血干细胞，体外经搭载人ABCD1基因的慢病毒转导修饰后，回输给患者。用于治疗年龄在18岁以下、携带ABCD1基因突变、CALD患者。 （6）Kymriah 公司：由诺华（Novartis）研发。 上市时间：2017年8月获FDA批准上市。
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