观点 | 刘博谈评估第一章：对诊断技术进行评估的三个理由

当前这个时代，是一个医保控费用的压力不断增加的时代，医保收入增速不断下跌，2019年全国医保收入2.44万亿，同比增长仅10.2%。但与此同时，医保支出增速则不断上扬，2019年全国医保支出2.09万亿，同比增长12.2%。

2020年的医保相应统计数据还未出炉，但在2020年新冠疫情的影响下，医保增速和支出之间的差距将会越来越大。

成本的主要因素由药品（24%）和医疗器械（21%）两大部分组成，而其中诊断相关的医疗器械（包括放射性诊断设备和诊断试剂）占整个医疗器械费用的70%。

在药品已经采用全国集采降低成本的大趋势下，医疗器械的全国集采必将在不远的将来实施，实际上，目前新冠核酸试剂盒的采购已经具备全国集采的雏形。

在这种情况下，整个改进技术评估方法是很有必要的。新的和改进的技术服务、程序和技术（例如，药物、诊断测试、心脏手术）是医院成本上升的很大一部分原因。创新的方法有时会迅速推广，而没有仔细定义的前瞻性研究来评估它们在诊断或治疗中的确切作用。

这非常容易造成新创新方法的过度滥用，尽管生物价值和成本价值尚未充分得到了解。这会造成巨大的浪费，甚至不可估量的损失。因此果不对新方法进行及时、精密和精确的评估，就不可能将新方法进行适当的利用。

虽然安全、成本和患者依从度是令人深为关切的问题，但技术评估最重要和最困难的方面是确定疗效。这就需要考虑一些关键性的问题：新方法的使用时机、入组样本的偏见性、临床相关数据收集、临床数据的二次分析、能够进行技术评估的实验室资质要求、以及伦理问题。

2021年3月，国家药监局（NMPA）发布了最新版的医疗器械监督管理条例，在新条例中，对产品的质量控制和合规提出了更高的要求。在合规和成本的双重压力下，对新技术进行更多科学的评估，无疑是唯一的选择。

随着时间的推移，新版条例及其配套法条实施，以及医疗器械纳入医保控费的出现，生产厂家们会慢慢意识到，越来越谨慎的医院和购买者需要在了解新产品如何能更好的疗效、更好的安全性和更低的成本后，才会做出相应的选择，而这一切，都离不开科学的评估。

开发和验证公众号作为国内首家致力于监管科学研究和推广的新媒体平台，一直致力于将新评估方式开发和推广，并且聚集了很多这方面的人才。

在和徐来老师、太平老师、跳老师的合作中，我们充分的研究了诊断（包括放射性诊断和体外诊断）相关技术，并确定评估新技术的方法问题。

团队的背景和经验让我们非常明白，临床相关数据（也被称为初级数据）收集中会遇到的一系列障碍。因此，在沟通中，我们一致认为，基于不充分的初级数据进行的二次数据分析必然是有缺陷的。

我们也立下了一个要求，即在数据处理过程中，需要更系统地描述新诊断技术在进行初级数据收集时会遇到的障碍。

我们将沟通讨论结果进行了汇编，形成了《刘博谈评估》这样一系列的文章。起初，我只是简单地认为，这个系列不过是对前瞻性研究可能会遇到的一些固定问题进行总结。但在我们讨论的过程当中，我们都开始相信，一个更广泛的评估方法将会对诊断的发展起到更大的作用。

当然，在我们编写的这个系列文章当中，并没加入对技术评估中的伦理问题的考虑。确实，目前在国内，对临床伦理方面的要求正在越来越高，我们也充分意识到伦理在临床评估方面的重要性。

但是，伦理问题涉及面很广，需要对双方的论点进行全面阐述，而且这些问题不可能在我们这个小组能在这里提出相应的解决方法。

本系列文章反映了作者的经验、观察和意见，但并不是专家共识或者申明，我们希望这本系列文章更多的是作为一本入门探讨，而不是对这一主题的详尽论述，能够指出问题，并且给出潜在的解决办法，起到抛砖引玉的功效，让行业内的大拿们都能加入对这一领域的讨论中来。

毕竟，一个反应灵敏、发展完善的技术评估体系，可以有力地推动基本技术的迅速应用，并防止用处不大的方法被广泛传播。它不仅可以提高医疗质量，也可以降低医疗成本，并且规避错误的投资方向。能够以较小的投入获得极大的收益，何乐而不为呢？

在过去的15年里，创新诊断技术的使用迅速增长，如基因检测、计算机断层扫描（CT）和磁共振成像（MRI）。一般来说，诊断测试的使用增长速度甚至超过了医疗费用的增长速度。

此外，有证据表明，诊断技术消耗了医疗资源的很大一部分。2019年的医保费用的所有支出中，约15%用于体外诊断和放射性诊断。

在医学上，新技术的主要目标是提高医疗质量，然而，近来的特点是新技术的早期推广没有充分测量其对医疗质量的影响就开始使用。

考虑到前瞻性研究所需的费用和时间，很多厂家不愿意做前瞻性的对照研究。而且，虽然有的诊断测试的准确性已被详细研究，但新测试与旧测试的直接比较还是太少了。

目前的三类体外诊断试剂注册1000例样本的要求依旧不足以完全对产品进行评估，因为未对这100例样本进行明确的样本分层和分层数据统计，样本入组的要求不明确的情况下，采用抽样调查进行评估，效果会打很大折扣。

医学界不及时、不严格地评价诊断性试验的后果是什么？为什么这样的评价很重要？

这些问题可以从许多角度来解决，但有三个角度特别相关：患者的角度、社会的角度和医生的角度。我们将从安全、疗效和成本的角度来考虑每一个角度，这些都是诊断测试的关键标准，但这些标准的相对重要性取决于所考虑的角度。

患者是最直接感受到诊断性检查的影响，因为他们最关心的如何才能改善自己的健康状况。从患者的角度来看，诊断性试验最重要的特点是其安全性和有效性。测试的成本也很重要，但通常是次要的考虑因素。

安全的检查不会对患者造成不可接受的直接伤害。对患者来说，重要的是在尽量减少不便和不适的情况下进行诊断。如果一项检查具有危险性，他或她将直接面临危险。很明显，一些“安全”的检查会有副作用，这些副作用的可接受性将通过权衡其严重性和对检查所提供信息的需求来确定。

在安全性之后，对医疗技术进行任何评估的起点必须是有效性或有效力：

有效性是指在理想的使用条件下，将某项试验应用于某一特定问题时，对特定人群中的患者的潜在利益，而有效力是在通常的医疗实践条件下衡量的。

在设计技术评估和解释其结果时，这种区别非常重要，但在本讨论中，我们将仅指有效性。

诊断试验的有效性应从试验的安全性、技术质量、准确性、治疗效果以及对患者健康的影响等方面来衡量。

有效性评估的第一步是确定试验的技术能力，检验是否符合归属的标准？

对于体外诊断试剂，评估的第一阶段可能涉及使用合成的单一标志物，以了解该技术在检出该标志物方面的能力。

评估的第二个阶段是确定诊断试剂的诊断准确性，在这方面，常用的表达方式有灵敏度、特异性和总符合率三种：

• 灵敏度，即真阳性率，是衡量检验在疾病存在时正确发现疾病的能力。

  
  

• 特异性，或称真阴性率，是衡量检验在那些没有疾病的患者中排除疾病的能力。

  
  

• 总符合率是指在特定人群中使用该检测方法时，检测结果正确的比例（真阳性结果加上真阴性结果除以检测结果总数），因此，它既反映了检验的灵敏度，也反映了检验的特异性。