2020“医药界诺贝尔奖”今日揭晓，多个“首款”产品上榜

▎药明康德内容团队编辑

图片来源：盖伦基金会官网

盖伦奖由包含多名诺贝尔奖得主的评委会选出，奖项包括最佳药品奖（Best Pharmaceutical Product），最佳生物技术产品奖（Best Biotechnology Product）和最佳医疗技术奖（Best Medical Technology）。它们均为最近5年内获得FDA批准上市，并且有潜力对人类健康产生重大影响的产品。今年盖伦基金会还首次推出了最佳数字健康产品奖（Best Digital Health Product），表彰数字健康解决方案在医疗健康系统中不可或缺的作用。今年的获奖者为：

最佳药品奖：Pretomanid, 全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）

Pretomanid是由非盈利组织全球结核病药物开发联盟（TB Alliance）开发的新分子实体，与贝达喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）联用，治疗特定高度耐药肺结核（TB）患者。它在2019年获得FDA批准上市，是近40年来FDA批准的第三款抗肺结核新药，也是第一款由非盈利组织开发并且上市的肺结核新药。

由于细菌耐药性的不断增加，多药耐药TB（multidrug-resistant TB）和广泛耐药TB（extensively drug-resistant TB）已经成为威胁人类健康的重大隐患。根据世界卫生组织的统计，在2016年，世界范围内有49万名新多药耐药TB患者，其中一小部分为广泛耐药TB患者。这些患者对多种疗法不耐受或者产生耐药性，因此治疗选择非常有限。目前大多数广泛耐药TB患者可能需要接受多达8种抗生素的治疗，疗程长达18个月或更长。根据WHO的估计，对广泛耐药TB患者治疗的成功率大约为34%。

▲Pretomanid分子结构式（图片来源：Fvasconcellos 18:28, 3 June 2007 (UTC) [Public domain]）

在一项关键性临床试验中，109名广泛耐药性TB患者，和对已有疗法不耐受或无反应的多重耐药性患者接受了Pretomanid与贝达喹啉（bedaquiline）和利奈唑胺（linezolid）构成的组合疗法的治疗。试验结果表明，在接受治疗6个月之后，这一组合疗法的成功率达到89%，显著高于治疗广泛耐药TB患者的历史成功率。

最佳医疗技术奖：MitraClip经导管二尖瓣修复系统，雅培（Abbott）

MitraClip是世界上第一个经导管二尖瓣修复（TMVr）治疗系统，可为某些原发性或继发性二尖瓣关闭不全的患者提供治疗选择，而这些患者否则将无法接受治疗。MitraClip已在世界范围内用于治疗超过80000例患者。

图片来源：雅培官网

最佳生物技术产品奖：

Tegsedi, Akcea Therapeutics和Ionis Pharmaceuticals

Onpattro, Alnylam Pharmaceuticals

Vyndaqel，Pfizer

遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内转甲状腺素蛋白（TTR）折叠异常，导至淀粉样TTR在身体的各种组织和器官中沉积而造成的。TTR沉积的组织包括外周神经、心脏、肠道，眼睛，肾脏，中枢神经系统，甲状腺和骨髓。TTR在这些组织和器官中的沉积造成多种感觉，运动和植物性功能异常，最终会导至患者在症状出现后3-5年内去世。据估计，世界上有大约5万名hATTR患者。

今年并列获奖的三款产品从不同的角度治疗治疗这一疾病。Tegsedi是一种抑制人类TTR合成的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，能够导至mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。它是一种每周一次的皮下注射针剂，患者在家中就可以自我给药。

由Alnylam开发的Onpattro是一种靶向转甲状腺素蛋白（transthyretin，TTR）的RNAi疗法，这类药物通过沉默一部分参与致病的mRNA起作用。Onpattro是将siRNA包裹在脂质纳米颗粒中，在输注治疗中将药物直接递送至肝脏，通过与编码异常TTR的mRNA相结合，阻止TTR的产生，Onpattro可以帮助减少周围神经中淀粉样沉积物的积累，改善症状，并帮助患者更好地控制病情。它也是FDA批准的首款RNAi疗法。

辉瑞开发的Vyndaqel则是一款口服TTR稳定剂，它通过与TTR的特异性结合，稳定TTR的四聚体形态，从而延缓淀粉样蛋白沉积的产生。它被FDA批准用于治疗因为野生型或遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性引起的心肌病。

最佳数字健康产品：Somryst，Pear Therapeutics

Pear Therapeutics公司开发的Somryst是首款获得FDA批准用于治疗失眠的处方数字疗法（PDT）。Somryst旨在为患者提供个体化的神经行为干预措施，主要是用由算法驱动的失眠认知行为疗法（CBTi）来改善失眠症状，为患者提供一线治疗。

此外，Somryst还提供了一个临床医生使用的指示板，允许医疗保健提供者跟踪患者的治疗和疾病进展。临床医生指示板可以显示患者使用Somryst的信息，包括失眠严重程度指数（ISI）、患者健康问卷（PHQ-8）、以及由夜间睡眠日记得出的睡眠指标。

我们祝贺所有的获奖者，也祝愿这些创新产品能够为更多患者造福。