今天，万众瞩目的2020年诺贝尔化学奖揭晓： 获奖者基因编辑技术CRISPR的发明人 法国细菌生物学家Emmanuelle Charpentier 与美国结构生物学家Jennifer A. Doudna。 01 基因编辑是什么？ 基因 是遗传信息的最小单位； 不但承载着代代相传的生物特征， 也指导着生物体有条不紊地生存生长。
如果某个 基因 发生了变异， 可能会导至单基因遗传病， 通常症状严重，且无法治愈。 1990年，科学家首次尝试基因疗法： 将正常的 基因 导入患者的身体 以替代患者自身变异的 基因 发挥正常的生理功能，从而治愈疾病。
首次基因疗法大获成功， 让罹患重症免疫缺陷的 4岁女孩Ashanti重获新生； 这也是人类历史上第一次 在 基因 层面上治愈一种疾病。 划时代的成功燃起前所未有的希望， 但很快却被接二连三的失败浇灭。
2002年，两个与Ashanti病症类似的法国孩子 也接受了基因疗法。 虽然免疫系统有所恢复， 却患上了白血病。
失败的原因可能是， 无意间破坏了其他 基因 的结构， 使其丧失功能，导至了细胞癌变。
科学家们意识到，相较于盲目的插入替代， 基因疗法需要更精准的方法： 精确定位到 基因组 中的任意位置， 并准确地修改 基因 中的“错误”。 这就是基因编辑。 02 基因编辑的前世今生 基因编辑技术不断创新、发展、迭代， 其中，最著名且应用最广泛的有3种。
锌指核酸酶 ZFN
来源：非洲爪蟾。 原理：锌指蛋白负责识别特定的DNA序列，核酸酶负责剪切DNA序列。 缺点：只能有限识别特定的DNA序列，设计繁复，耗时长，一旦脱靶（剪错）会产生细胞毒性。
转录激活因子样效应物核酸酶 TALEN
来源：植物细菌。 原理：TAL效应子负责识别特定的DNA序列，TAL效应核酸酶负责剪切DNA序列。 优点：比ZFN特异性更高，设计更简单。 缺点：一旦脱靶（剪错）会产生毒性，模块组装耗时长，成本高。
成簇的规律间隔短回文重复序列 CRISPR
来源：细菌免疫系统。 原理：向导RNA负责识别特定的DNA序列，Cas9核酸酶负责剪切DNA序列。 优点：合成简单的RNA取代复杂的蛋白质，比ZFN和TALEN特异性更强，设计更简单，耗时更短，成本更低。 03 CRISPR：来自细菌的秘密武器 20世纪80年代末， 科学家首次在细菌中发现CRISPR。
但直到20多年后， 才逐渐意识到CRISPR/Cas9 在细菌中的免疫功能： 识别入侵的噬菌体DNA并剪碎它们。
两位美女科学家跨越半个地球联手合作， 终于完美地解释了CRISPR 在细菌中的工作原理， 并尝试将这一系统改造成基因编辑的新工具。
TALEN技术的开发者 哈佛大学的George Church以及 麻省理工学院的张锋 敏锐地意识到CRISPR的革命性价值， 率先将它应用在真核细胞中， 完成了基因编辑，引起科学界极大的关注。
2013年，两人共同创立Editas Medicine， 致力于将CRISPR基因编辑技术的科学研究 推向基因疗法的临床实践。
CRISPR犹如一把带有GPS导航的基因魔剪； 实现了基因治疗从Ashanti时代 只能简单随机地插入 基因 ， 到精准的基因编辑的划时代飞跃。
对自身遗传信息的编辑和修改， 会不会是人类走向亿万光年之外和原子之间 这漫漫征途上的下一个光荣与梦想？ 毕竟， 这也许是造物以来， 有机生命第一次有能力、有意识地改变自己！ 也许，这正是本次诺贝尔化学奖颁发给 基因编辑技术的原因。 |
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