汪秀琴：临床试验中的难点与痛点

2019年9月4日-6日，由BioBAY联合中国医疗器械行业协会共同举办的DeviceChina2019于苏州国际博览中心召开。本届高峰论坛以“匠心智造，创新突围”为主题，共设1个主会场、2个分会场及1个专场路演，持续关注中国医疗器械行业生态发展、行业政策的最新变化；同时就医疗器械政策趋势、企业临床痛点、医疗器械新材料新领域、医疗人工智能、体外诊断、医疗器械投融资并购上市等热点话题进行探讨。

在9月5日的主会场上，江苏省人民医院科技处副处长汪秀琴博士发表了以《临床试验中的难点与痛点》为主题的演讲。

江苏省人民医院科技处副处长 汪秀琴博士

以下为主题演讲概要：

汪秀琴：临床试验目前往往被认为是临床试验当中的一个“限速”的环节。

首先关于痛点和难点。在2017年10月两办发布《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新意见》，关于临床试验的管理的一系列改革其实已有体现。通过以上举措，我认为在某些领域已经取得成效，比如药品的注册审评的羁押。药品备案在新的管理法当中得到了落实，规范性、质量也在很大程度上得到提高。尽管如此，目前我们依旧存在痛点、难点。

我从我的切身感受给大家做一些解读，对临床有高风险的项目我们提供一些技术支持，类似于CRO和CMO公司所提供的一些工作。但是在这个过程当中，我切身感受到了临床研究当中的这些困难和痛点，比如审查时间过长、伦理保护、临床研究协议权责分配、以及人类遗传资源管理等问题.还有一些国内发生的痛点问题：贺建奎基因编辑婴儿事件、全球首例“换头手术”的成功、包括抗癌等等临床研究。

其次为解决这些难点而做的实践和探索。比如说，近两年临床试验机构的管理部门成为医院的部门，每个学科都配备了护士，相关的信息处配备两名人员进行对接。一方面，我们不断改革机构的伦理审查，提高伦理审查的效率。另外在2017年10月份两办政策出台之后，积极响应多中心研究贯彻单一审查快审机制，并在中国临床研究能力提升和受试者保护论坛起草了中国研究院能力提升和受试者保护临床研究人协作共识并推进落地。除此之外，区域伦理委员会也建立了，并获得认可甚至推广。

但同时也存在一些问题：第一区域伦理它的定位是什么，它和机构伦理的关系是什么；其次区域伦理既然是审查部门，就要承担责任。承担责任的时候，是否需要法人，如果没有法人谁来承担责任以及运行，是依托机构伦理委员会来运行还是依托学会还是单独建立一个第三方的CRO组织呢？

最后关于问题和思考。其实这些痛点、难点问题归根结底要从更大的范围去看，国家两办的文件除了改革临床试验的管理同时也提出了一系列的措施。换句话说，这不是单个的问题，而是一个系统性的问题。所以我们不妨把视野看大一点，加强创新药品的研发，是为了创新型国家、健康中国战略的实现。

在这个大的战略下面，医疗机构还有一些其他的职责，比如需要做大人群的队列、前沿技术的转化、诊疗标准、诊疗规范、诊疗指南、开展临床医学研究等，所以在这个大背景下来思考痛点和难点的解决涉及方方面面。比如医院的资质问题、能力问题、技术问题、水平问题、质量问题、效率问题等，以及国家支持临床研究政策力度不够、医院重视程度、医生的积极性，高水平的研究机构可能还不够、申办方的理念、CRO的能力、SMO的行业规范、研究者的设计能力等。所以怎么去解决呢？可能需要营造支持临床研究大的政策范围。

第二个，解决问题，不仅可以从外部着手，还可以从激发医疗机构内生的动力来共同解决。比如大型三甲医院、研究型医院建设医院临床中心，服务于创新器械做药物的研发、自身的队列研究的同时，协同制订新标准、新的治疗指南、大型样本库的建设、队列的建设、数据库的建设。

其次解决承担项目不平衡问题，可以跟随整个医疗的改革，根据医院职能定位分配，似乎体系会更完整也可以做得更好，也可以解决一些问题。

最后是关于伦理方面的问题。一方面是保护受试者方面，不仅是伦理委员会的职责，也是研究者管理机构和主管领导共同的职责。另一方面如何提高多中心研究伦理审查效率？我认为建立一个高效协同、专业胜任、多样化发展多模式并存的指南体系可以比较好的解决这个问题。

备注：以上演讲摘要，根据现场实录整理，未经嘉宾审核。

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