2月28日是国际罕见病日，在国际罕见病日即将到来之际，我国罕见病防治迎来重磅利好消息。 2月11日，国务院常务会议决定，从3月1日起，对首批21个罕见病药品和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。 罕见病又称孤儿病，是指发病率低、患病人数极少的疾病。 世界卫生组织把罕见病定义为发病率在千分之零点六五到千分之一患病人数比例的疾病；美国把年患病人数少于20万的疾病划分为罕见病，即发病率低于千分之零点二；欧盟用发病率小于千分之零点五作为区分罕见病的标准；日本则把患病人数小于五万的疾病都定位为罕见病。 罕见病用药被称为“孤儿药”，主要是指用于治疗、诊断、预防罕见疾病的药品，通常是商业投资回报较低或可能无法回收研发和生产成本的药物。孤儿药的问题也是罕见病领域需要逐步攻克的难题。 “罕见病的最大问题是在于在世界范围内不到5%的罕见病有有效的药物治疗，中国的罕见病患者的问题就是这些药物很多都是国外制药。”北京协和医院副院长张抒扬说，刚刚出台的罕见病药品增值税优惠政策，正是对这一问题的回应和关注。 2月13日，国家卫健委举行新闻发布会，详细介绍了我国在罕见病防治管理方面的政策举措。 国家卫生健康委医政医管局副局长焦雅辉表示，由于我国人口基数大，罕见病绝对人口数是一个不小的数字，占了社会人群相当一部分的比例。罕见病的管理不单是一个医学问题，也是一个社会问题。 近年来，国家卫健委主要做了以下几项工作： 一是划定了罕见病的范围。2018年5月，五部委联合印发了第一批罕见病目录，共收录了121种罕见病，将来随着罕见病诊断和治疗手段的提高，还要再扩充罕见病目录。同时，制定了纳入目录的工作程序，对目录进行动态调整。 二是制定了罕见病的诊疗规范和指南，成立了国家卫健委罕见病诊疗和保障专家委员会，制定了相关规范、指南和路径，开展了医务人员的培训。同时组建了罕见病诊疗网络，通过相对集中诊疗和双向转诊，为罕见病患者提供较为高效的诊疗服务，延缓疾病的进展，减轻患者的痛苦。 三是做好新生儿的筛查，优生优育工作是减少罕见病发生率的一项重要措施。 四是开展了补助和救助项目，减轻罕见病患者的经济和精神负担。 五是会同有关部门如科技部门，加强罕见病相关科技研发，加大对罕见病的诊断治疗科研方面推进的力度。 下一步国家卫健委将按照预防为主、分类施策、稳步推进的原则。一方面通过降低新生儿出生缺陷的发生率，来降低罕见病的发生；另一方面通过加大诊疗，发挥大数据的作用，推动科技攻关。 “同时，我们会同动员方方面面的力量，进一步做好对于罕见病患者的关爱和支持。”焦雅辉说。 |
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