砸下1.9亿美元！NIH推动加速基因编辑疗法进程

基因编辑技术一直是科学家希望有朝一日应用在疾病治疗领域的“终极神器”。尤其是随着CRISPR-Cas9技术逐渐走出实验室，这一梦想似乎变得不再遥不可及。但是，由于各方对这一技术的安全性仍然存有很大疑虑，基因编辑疗法的广泛应用仍然有着一段距离。为了缩短这一距离，最近美国NIH制定了一个六年计划，砸下1.9亿美元专门用于研究基因编辑疗法。

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NIH的研究人员希望通过投这一计划进一步清除基因编辑疗法真正走向市场过程中可能存在的障碍。研究人员将围绕如何将基因编辑药物靶向输送进入特定组织，以及如何进一步改善并证实这一疗法安全性等问题展开深入研究。

事实上，美国对于以CRISPR技术为代表的基因编辑疗法一直持谨慎态度。目前美国尚未有相关研究进入临床研究。而与之相反，中国医药界对于这一新兴事物则采取了相反态度。目前在中国，已经有一项由86名患者参与的CRISPR疗法临床研究启动。这也令NIH感到了危机感。

上周，来自宾夕法尼亚大学的研究人员宣布即将开展一项CRISPR技术编辑T细胞疗法治疗肿瘤患者的研究。而CRISPR Therapeutics公司在去年12月也宣布将在欧洲启动一项基因编辑药物治疗β-地中海贫血的临床研究。这些研究均是在体外利用CRISPR技术对特定细胞进行编辑后再回输至患者体内。而基因编辑疗法的最终目标是实现通过将基因编辑药物递送到目标靶点后，在体内实现基因编辑从而达到治疗疾病的目的。

此次NIH的研究将聚焦在基因编辑体细胞的领域中，这主要是因为体细胞的基因改变在体内将无法遗传给下一代，因而具有更高的安全性。

NIH长官Francis Collins表示，NIH希望能够通过此次投资大幅加速基因编辑疗法治疗相关基因突变诱发疾病的进程，惠及相关患者。

不过，值得注意的是，在基因编辑疗法真正走向应用的过程中，还存在一些实际问题，例如CRISPR-Cas9技术的专利之争仍未最总解决；此外，最近一些研究暗示，机体的免疫系统可能会对CRISPR-Cas9产生反应并诱发一些严重副作用。但是，NIH相信，尽管面临诸多挑战，但是基因疗法仍然将在未来的疾病治疗中大放异彩。

CRISPR是clustered regularly interspaced short palindromic repeats的英文缩写。这一系统最早于2002年见诸报道，短短十几年时间内就发展成为全球生命科学领域的技术宠儿。此系统的工作原理是 crRNA（CRISPR-derived RNA）通过碱基配对与tracrRNA（trans-activating RNA）结合形成tracrRNA/crRNA复合物，此复合物引导核酸酶Cas9蛋白在与crRNA配对的序列靶位点剪切双链DNA。而通过人工设计这两种 RNA，可以改造形成具有引导作用的sgRNA （single-guide RNA），足以引导Cas9对DNA的定点切割。