关键字：测序平台 创新型新药 肿瘤精准治疗 基因大数据 免疫疗法 阅读用时：约7分钟 导语 第36届J.P.摩根健康大会在北京时间1月15日闭幕，各家企业纷纷晒出成绩单。产业投融资后移和市场速度，加速了产业进化同时加大对各企业的期望值。中小企业面临资源壁垒同时寡头正在联合，但仍在空间去合纵连横。且看他山之石，或可攻玉。值此，基因慧（微信号：GeneClub-1）整理了28家基因企业的报告要点，分为智能制造、肿瘤精准医疗、基因大数据、CAR-T疗法、创新药物五大领域，欢迎在文末留言参与讨论，精彩留言将有机会上榜每周周报中的“卓越读者留言榜”。公众号主页回复文中相关关键词可下载报告全文。 - 华大发布“2020计划”及“生命周期表计划”
- Illumina发布新产品iSeq™ 100
- Agilent将扩大中国市场投入
- Spark启动庞贝氏症基因疗法项目
- Adaptive与微软合作绘制人类免疫系统的遗传学图谱
- Twist Bioscience计划进入捕获市场
01 JP摩根健康大会 -智能制造- Thermo Fisher Scientific推出两款新型测序仪 会议时间：2018年1月10日 演讲者：Thermo Fisher Scientific CEO Marc N. Casper 关键词：新型测序仪 - 新品推出：Thermo Fisher Scientific推出两款新型测序仪Ion GeneStudioS5 Prime和Ion GeneStudio S5 Plus。S5 Plus与S5仪器使用了相似的基础技术，计算、输出和分析速度都得到了提高。同时，公司还推出了一种新型芯片Ion 550，其测序运行时间为2.5小时。
华大发布“2020计划”及“生命周期表计划” 会议时间：2018年1月10日 演讲者：华大基因 CEO 尹烨 关键词：自主测序平台、300美元个人全基因组、数据挖掘、数字化动植物，数字化地球 - 自主测序平台：2015年底推出了自主测序平台BGISEQ-500，并于1年后推出600美元的WGS产品；
- 2020计划：计划在2020年前，有望在24小时内完成1个人全基因组样本制备、测序和数据分析等所有内容，并将价格控制在300美元以内。华大基因已携手Intel、阿里云和Edico公司在生物信息云计算上进行合作，加快基因组信息的分析速度；
- 生命周期表计划：通过基因测序对物种进行数据挖掘，发现隐藏在数据背后的生命规律，最终实现“数字化动植物，数字化地球”的宏伟目标，植物部分也即将开启。
Illumina发布新产品iSeq™ 100 （主页回复“ILMN”可下载报告全文和iSeq规格文档） 会议时间：2018年1月9日 演讲者：Illumina CEO Francis deSouza 关键词：年增长率15%、19,900美元、Thermo Fisher合作 - 2017财年数据：2017年销售额约为27.50亿美元，年增长率15%；
- 2018财年预计：2018年预计完成销售约31.20亿美元，预计年增长率13%-14%；
- 新品发布：发布新产品iSeq™ 100，售价19,900美元，2018年Q1发售；
- 技术合作：宣布同Thermo Fisher的合作，通过iSeq和AmpliSeq多重PCR技术的结合，将从DNA测序到数据分析的时间控制在24小时之内。
PacBio的PACBIO RSII和SEQUEL增长率超75% （主页回复“PacBio”可下载报告全文） 演讲者：PacBio CEO Mike Hunkapiller 关键词：长片段，中国市场，装机超370台，8M - 7X：PacBio表示从PACBIO RSII 到SEQUEL，约7X的效率提升
- 8M：2017年SEQUEL 1M进入第二个版本，2019年目标8M；
- >370台，>75%：PACBIO RSII 到SEQUEL全球装机超过370台，2016到2017年增长率超过75%
- 中国市场：2017年中国市场占全球销售额超过30%，而2016年不到10%。
- >90M$：2017年预估销售收入超过900万美元，其中设备收入占据约30%
- 合作和市场拓展：重点提到诺禾致源和SolveRD，以及临床应用趋势。
10X Genmoics宣布同中国企业的合作 会议时间：2018年1月9日 演讲者：10X Genmoics CEO Serge Saxonov 关键词：收入增长、贝瑞基因、华大智造、NIPT、测序仪兼容 - 2017财年数据：2017年收入7100万美元，比2016年2800万美元增长一倍以上；
- NIPT：10X Genomics和贝瑞基因（SZ000710）合作，将Linked-Reads技术首次应用到无创DNA产前检测(NIPT)，可以不用对患病家族成员测序，而直接对来自母体血浆的游离胎儿DNA进行单体型分型，为产前诊断提供新的思路；
- 单细胞转录组建库：10X Genomics与华大智造（MGI）合作，Linked-Reads技术和单细胞转录组建库技术与BGISEQ-500RS，MGISEQ-2000和MGISEQ-200等测序仪兼容。
Agilent将扩大中国市场投入，并提出并购意向 会议时间：2018年1月10日 演讲者：Agilent Technologies CEO Mike McMullen 关键词：增长7%、中国和印度市场、并购意向 - 2017财年：2017财年全年收入同比增长近7％；
- 中国市场：Agilent计划增加新兴市场的占有率，特别是在中国和印度。在中国瞄准诊断和临床领域。
- 并购意向：Agilent将考虑收购一些模块化公司，重点关注一些可持续增长的企业。对于此类收购倾向于现金交易。
- 收购：宣布已经收购了体外细胞检测试剂盒开发商Luxcel Biosciences。
PerkinElmer预计第二季度推出NIPT平台 会议时间：2018年1月10日 演讲者：PerkinElmer CEO Robert Friel 关键词：中国市场、无创性产前筛查、诊断领域的收购 - 营收增长：Friel表示在过去的两年里，公司一直在努力增加诊断的覆盖面，占公司25亿美元总收入的40％。2017年，Euroimmun的收入达到了3.1亿美元，而PerkinElmer在中国的收入也几乎翻了一番。2012年至2017年间，PerkinElmer的收入增长了22％，而EPS则增长了65％。
- 收入预估：2018年公司预计其诊断业务的收入将达到约10亿美元，其中免疫诊断产品占45％，生殖健康产品占40％，应用基因组占15％。到2020年，公司预计收入将继续保持个位数增长。
- 无创产前：在生殖健康方面，公司预计2018年第二季度将推出Vanadis平台，该平台是基于游离DNA分析的无创产前筛查。
- 重磅收购：2017年12月下旬， PerkinElmer以13亿美元收购Euroimmun，作为自身免疫疾病的领导者，Euroimmun是传染病和过敏测试的新兴参与者，这项收购将显著扩大PerkinElmer在诊断领域的影响力。
Bio-Rad加强液体活检审批投入 会议时间：2018年1月10日 演讲者：Bio-Rad CEO Norman Schwartz 关键词：ddPCR、液体活检、单细胞测序、战略收购、白血病、临床检测 - ddPCR：公司第一个用于检测BCR-ABL基因融合的液滴数字PCR获得CE-IVD认证；
- 战略收购：完成了对竞争对手PCR系统制造商RainDance Technologies的收购，估值8700万美元附加若干净负债；
- 2018年重点：获得液体活检体外诊断试验的监管许可、单细胞NGS测序的样品制备。
02 JP摩根健康大会 -肿瘤精准医疗- Foundation Medicine2018将重点推广F1CDx 会议时间：2018年1月10日 演讲者：Foundation Medicine CEO Troy Cox 关键词：财年数据、F1CDx、扩大市场 - 财年数据：第四季度初步营收4890万美元，同比16年第四季度高出70%。Cox指出，该公司2017年营收的强劲增长来源于合作的药企，为9970万美元，2016年为7880万美元。
- 多癌种伴随诊断基因检测平台：2017年最大成就之一是获得FDA批准的FoundationOne CDx（F1CDx），该产品是2017年12月1日由FDA和CMS同时批准的首个突破性多癌种伴随诊断基因检测平台（基因慧详细解读），覆盖324个基因和两个基因组标记相关的实体瘤。该产品在去年获得了初步的全国覆盖，迄今为止已在全球27个国家推出。Cox表示，F1CDx是公司在2018年的首要销售任务。
- 扩大市场：Cox表示，公司已经计划2018年将扩大全球足迹，并扩大管理团队以增强其商业能力。
Adaptive与微软合作绘制人类免疫系统的遗传学图谱 会议时间：2018年1月9日 演讲者：Adaptive Biotechnologies CEO Chad Robins 关键词：人类免疫系统遗传图谱、新一轮融资、FDA申请 - 人类免疫系统遗传图谱：上个星期，Adaptive Bio宣布与微软达成一项协议，来绘制人类免疫系统的遗传学图谱。Adaptive的免疫测序技术与微软的机器学习相结合，创造出一种T细胞受体（TCR）抗原图谱，可用于更早，更准确地检测疾病。
- 新一轮融资：从2009年Adaptive Bio成立以来，它已经筹集了4.5亿美元的私人融资。上周微软也向该公司投入一笔未披露的数额。
- FDA申请：公司已经向美国食品药品监督管理局和MolDx提交了它的第一个监管申请，但没有提供有关产品的进一步细节。
Myriad Genetics发布乳腺癌风险检测新品 会议时间：2018年1月8日 演讲者：Myriad Genetics CEO Mark Capone 关键词：新品发布、报销 - 新品发布：新发布了一款拥有86个SNP 乳腺癌风险检测，该检测产品对那些不含有已知癌症基因突变的大部分女性的治疗护理具有指导作用，它的二代测序panel可以检测与8个遗传性癌症相关的28个基因。
- 增加可报销种类：Capone介绍，目前公司的遗传性癌症测试和EndoPredict是唯一完全报销的。未来将会增加报销产品来推动未来几年的收益，如果测试全部得到报销，那么Myriad Genetics 2017财年的收入将超过11亿美元。
Guardant Health预计年底向FDA提交Guardant360IVD检测产品 会议时间：2018年1月8日 演讲者：Guardant Health CEO Helmy Eltoukhy 关键词：液体活检检测、研发目标 - 液体活检检测：Guardant计划在2018年底之前向FDA提交液体活检检测产品Guardant360IVD。同时，公司在2017年下半年已经推出一种可以检测超500个基因的液体活检产品GuardantOMNI。
- 研发目标：Eltoukhy表示Guardant正在研发一款新的研发液体活检产品，目标是对尚未有明显症状的癌症高发人群进行早期癌症检测。为了实现这一目标，未来所需的数据量将是公司目前为止数据产生的10倍，而Guardant去年从主要投资者软银（SoftBank）筹集到3.6亿美元以及在新加坡成立的一家合资企业，是朝着建立这一数据迈出的重要一步。
Genomic Health实现盈利预期，正在寻找可能的收购 会议时间：2018年1月9日 演讲者：Genomic Health CEO Kim Popovits 关键词：实现盈利预期、预计两位数的增长、潜在的市场、寻找可能的收购 - 实现盈利：2017年Genomic Health实现了盈利预期，公司预计2018年再创利润，预计2018年收入将达到两位数的增长；
- 业务增长点：该公司和Biocartis在2017年9月宣布达成协议，开发Biocartis的Idylla平台的Oncotype DX乳腺癌检测体外诊断版本。Popovits今天表示，公司预计将于明年在法国和德国上市。此外，公司正把巴西、俄罗斯、印度和中国视为潜在的市场增长点；
- 收购：Genomic Health正在寻找可能的收购，由于公司已经拥有了盈利能力。收购的意向将重点放在肿瘤和泌尿领域。
Exact Sciences计划扩充销售团队 报告时间：2018年1月10日 演讲者：Exact Sciences CEO Kevin Conroy 关键词：Q4大幅增长、增加销售人员、收购、癌症诊断 - 2017年Q4数字：Cologuard的销售额预计为8,740万美元；
- 扩充销售团队：公司计划将增加销售人员200名；
- 收购：2017年12月，Exact收购了Armune BioScience公司，该公司是癌症诊断和预测的开发商，帮助医生为患者确定最佳的治疗方案。Conroy指出，Armune的自动抗体技术将支持Exact Sciences的开发测试，使用液体活检方法来早期发现癌症，包括肺癌和肝癌。
Natera计划在女性健康领域推出新产品 会议时间：2018年1月11日 演讲者：Natera CEO Matthew Rabinowitz 关键词：cfDNA、女性健康领域、150亿美元 - 交易合作：Natera对开发个性化癌症疫苗以及免疫治疗领域的兴趣尤其浓厚，并对其cfDNA检测产品Signatera感到乐观，现已签署了与8家公司的合作，另有7、8项交易正在进行中。
- 新品推出：Natera还计划在女性健康领域推出新产品。Rabinowitz估计其目前的产品，包括无创性产前检测、携带者筛查检测、脐带血银行等，在美国总共有100亿美元的市场，全美女性健康产品的市场估值超过150亿美元。
03 JP摩根健康大会 -基因大数据- 2020年，药明明码的面向消费者（DTC）业务或将超过B2B部门 会议时间：2018年1月9日 演讲者：药明明码 CEO Hannes Smarason 关键词：2500亿美元、消费者市场、微信营销、全基因组测序、罕见病诊断 - B2B市场：Smarason表示B2B拥有2500亿美元的市场机会，目前约占公司业务的60%。而已有的B2B合作中，爱尔兰基因组计划，英国基因组计划，以及刚刚同Rhythm的合作均具有重要意义；
- 消费者市场：在中国已推出三种消费者产品，分别是RareCode罕见病诊断、FamilyCode携带者筛查、HealthCode全基因组测序。
Twist Bioscience计划进入捕获市场 会议时间：2018年1月8日 演讲者：Twist Bioscience CEO Emily Leproust 关键词：基因合成、业务增长、外显子捕获 - 基因合成：公司2017年向超过290家客户交付了超过15万个基因。公司已经开发了一个1万多个硅平台，用于基于半导体的合成DNA智造，Leproust表示在基因合成领域有13亿美元的市场。
- 在线订购DNA：在基因合成业务方面，Ginkgo Bioworks是Twist最大的客户，计划购买10亿个DNA碱基。不包括Ginkgo Bioworks的销量，该公司在过去六个季度业务增长了九倍。为了使其能够从现在服务的大约300个客户扩展到未来的10万多个客户，Leproust说Twist已经铺设了电子商务渠道，这将使客户能够在线订购DNA。
- 进入捕获市场：近期内，Twist计划进入估值5亿美元的利用外显子组捕获和定制捕获试剂盒进行针对性测序的市场。Leproust表示，公司最近推出了beta版外显子捕获试剂盒 。
- DNA存储：Twist一直在同微软合作开发DNA存储数据的技术。Leproust表示，将数据存储在DNA中是有优势的。她估计DNA数据存储市场将达到100亿美元。
Invitae预计2018年收入翻倍 会议时间：2018年1月10日 演讲者：Invitae CEO Sean George 关键词：基因组数据、创新模式、收入翻倍 - 基因组数据管理网络：Invitae未来两年的目标是基于基因组的数据管理，建立一个患者、医生和医疗保健系统的完整数据网络的新产业。公司一直在试行一个前瞻性的遗传筛选试验，探索的下一个重大机遇是基因组数据如何使无症状患者受益。
- 合作收购：Invitae正在通过与制药公司，医疗保健系统和病人宣传公司合作来创造这种新模式，并进行战略收购以扩大其专业知识，比如去年收购Good Start Genetics和CombiMatrix。
- 营收预估：Invitae预计2018年全年收入翻倍。
04 JP摩根健康大会 - CAR-T疗法 - Bluebird Bio计划向FDA提交3种基因治疗方案 会议时间：2018年1月9日 演讲者：Bluebird Bio CEO Nick Leschly 关键词：镰状细胞病、地中海贫血、CAR-T - 提交审批：Bluebird Bio表示预计到2019年公司将向FDA提交3种基因疗法方案，欲申请项目中包含用于治疗地中海贫血的LentiGlobin，并计划2018年在欧洲提交治疗输血依赖性β型地中海贫血的申请。此外，用于治疗脑部肾上腺脑蛋白营养不良（CALD）的Lenti-D和治疗多发性骨髓瘤的CAR-T药物bb212也将在2019年提交申请。
- 新研发：公司正在研发一种有希望治疗镰状细胞病的治疗方案。
Juno今年将推进多个药物的研发与临床实验 会议时间：2018年1月9日 演讲者：Juno Therapeutics CEO Hans Bishop 关键词：产品研发、上市申请、I期临床 - 产品研发：Juno公司将推进JCAR017和JCARH125的研发。其中，治疗难治性、复发性弥散性大B细胞淋巴瘤的JCAR017预计在2018年下半年递交上市申请。JCARH125则是一款靶向BCMA的CAR-T疗法，在2018年将公布治疗难治性/复发性多发性骨髓瘤的I期临床试验结果。
Cellectis开始评估UCART疗法的疗效 会议时间：2018年1月8日 演讲者：Cellectis CEO Dr. André Choulika 关键词：UCAR-T疗法、急性骨髓性白血病 - UCAR-T疗法：Cellectis正在评估其UCART疗法的疗效。目前看来，其疗效和耐受性与已获批的CAR-T疗法非常类似。2018年，Cellectis计划推进其UCART123项目到急性淋巴性白血病和急性骨髓性白血病中，决定其最佳的治疗剂量。
05 JP摩根健康大会 - 创新药物 - Spark启动庞贝氏症基因疗法项目 会议时间：2018年1月8日 演讲者：Spark Therapeutics CEO Jeffrey Marrazzo 关键词：基因疗法、庞贝氏症 - 新项目启动：Spark Therapeutics启动了针对庞贝氏症（Pompe Disease）的基因疗法项目，以求为患者带来优于酶替代疗法的治疗方案。
Sangamo Therapeutics今年将有多个新品上市 会议时间：2018年1月10日 演讲者：Sangamo Therapeutics CEO Olivier Brandicourt 关键词：基因改造、甲型血友病、旧金山 - 人体基因改造试验：2017年，Sangamo完成了史上第一个人体内基因改造试验。
- 新品上市：2018年，公司多款基因疗法有望取得进展。甲型血友病疗法SB-525有望取得初步数据，针对MPS-I、MPS-II、以及乙型血友病的三款疗法也将在2018年取得顶线结果。
- 场地建设：Sangamo表示近期正在往旧金山迁移，计划在旧金山建设一个内部制造基地。
Celgene宣布重磅收购 会议时间：2018年1月9日 演讲者：Celgene CEO Mark Alles 关键词：骨髓纤维化靶向治疗、Q4增长、11亿美元首付款 - 2017财年数据：2017年业绩出现了大幅下滑，股价下跌近10％。2017年第四季度营收为34.8亿美元，与去年同期相比增长了17%。增长是由于主要产品Revlimid，Pomalyst和Otezla的持续产出，三者在Celgene的2017年报告收入分别为82亿美元（比2016年增长17.4％），16亿美元（23.1％）和13亿美元（25.7％）；
- 重磅收购：Celgene宣布拟以70亿美元收购Impact Biomedicines，且将付11亿美元的首付款。Impact Biomedicines针对骨髓纤维化（MF）的靶向治疗产品fedratinib，有望成为诺华重磅药物Jakafi（首个治疗骨髓纤维化的药物）的有力竞争者。
BMS 2017年整体增长8% 会议时间：2018年1月9日 演讲者：Bristol-MyersSquibb CEO Emily Leproust 关键词：整体增长8％、免疫疗法 - 业绩增长：公司整体增长8％，重要的是在2017年前9个月，主力品牌增长了32％
- 新药研发：公司计划将其重磅免疫疗法新药Opdivo用于非小细胞肺癌、肾细胞癌、肝细胞癌、以及胃癌的一线治疗。此外，Opdivo、Yervoy、以及IDO抑制剂BMS-986205的三联免疫疗法也有望迎来进展。
赛诺菲计划投入10亿美元推广PD-1药物cemiplimab 会议时间：2018年1月9日 演讲者：Sanofi CEO Olivier Brandicourt 关键词：扩大投资、PD-1、市场推广 - 扩大投资：赛诺菲和再生元宣布，将扩大免疫肿瘤和过敏性疾病方面的投资。目前，再生元和赛诺菲已有3款共同研发药物获FDA批准上市，分别为Praluent (anti-PCSK9)、Dupixent (anti-IL-4R)和Kevzara (anti-IL-6R)。接下来，双方将进一步扩大对Dupixent适应症的投资。
- 市场推广：再生元和赛诺菲公司将再投资10亿美元，用于PD-1的免疫检查点抑制剂药物cemiplimab的推广。
Amgen计划扩大自身业务 报告时间：2018年1月9日 演讲者：Amgen CEO Robert A. Bradway 关键词：削减成本、免疫性疾病药物、股票回购、现金流 - 2018年股价：预计2018年每股收益将实现两位数的增长。预计今年将削减成本约15亿美元，以提高收益。2018年Amgen可能会进行大规模的股票回购；
- 销售下滑：尽管Amgen的免疫性疾病药物Enbrel和Neulasta的销售额下滑，但Bradway强调，这两种药物和其他一些药物对Amgen仍然很重要，这些药物预计会在未来多年产生强劲的现金流；
- 扩大业务：Bradway确定公司扩大业务的意向，并指出“有可能会做一些有吸引力的业务发展”。
Pfizer会选择合适标的进行快速收购 会议时间：2018年1月8日 演讲者：Pfizer 全球研发总裁 Mikael Dolsten 关键词：重磅药物、合作、收购 - 重磅药物： 在接下来的五年，辉瑞公司希望能够推出多达15个潜在的重磅药物。其中五个可能在肿瘤领域。它们包括Ibrance和Xtandi的新适应症，以及辉瑞公司与德国制药商Merck KGaA合作的Bavencio的组合。
- 收购：Dolsten并不认为收购会阻碍辉瑞的生产力进步。他说：“对于一个大公司来说，始终关注增长或加速增长的机会是非常重要的。”辉瑞如果能够进行收购，就会迅速行动起来。例如，2016年6月辉瑞完成了对Anacor的收购，并于6个月后获得FDA的批准。
编后记 GE+罗氏，华大+树兰医疗，药明康德+梅奥诊所……基因科技企业横向联合传统医疗等跨界产业，上游生产平台正在建立各自的壁垒，同时去中心化格局也在形成。2018年可以展望新仪器的更新迭代外，还有战略资源的竞争加剧。腾讯默默的在海内外医疗领域布局超过200亿时，精准医疗领域的2018年注定不再是少数玩家的游乐场了。 对于中游服务企业而言，新技术的纵深研发将成为2018年的热点。比如肿瘤赛道中的免疫治疗将成为强光点，Foundation Medicine在2018重点推广的多肿瘤多基因检测F1CDx将加速靶向药的研发；而首个被FDA获批的腺相关病毒技术用于雷柏氏先天性黑朦2型(LCA2)眼疾患者，以及逐渐成熟的mRNA治疗使基因治疗技术成为连接基因和新药的桥梁和产业加速器；Twist计划进入基因捕获市场，Agilent提出收购意向，基因捕获、基因编辑和基因合成等的横向拓展成为这类公司的战略趋势。而Pacbiohe和PerkinElmer等表示，所在中国市场均翻了一番，随着新一轮的经济刺激，中国市场将成为群雄逐鹿的焦点。伴随科研发现，微生物组从科研走向临床；DTC企业面临的挑战或将从AI企业以及海外市场中寻找答案。 下游更多的医疗健康企业，包括保险、体检中心、医生自由职业将在2018年利好的政策和资本环境下与上中游衔接。2018年对于初创企业的早期融资是小年，但并购和战略联盟将在政策引导基金和实体经济回归的环境下是大年，比如Bio-Rad、Genomic Health、Exact Invitae、PerkinElmer等都已参与收购或计划收购，这将裹挟所有参与者回归产业价值和全球市场的竞争地位。 （预告：我们会在本周发布CES数字医疗专场的要点报道，欢迎关注我们的微信号：GeneClub-1）
编者：Candice、尘灰 校对：Cindy | 审核：布三少
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