2017年12月12日国家食品药品监督管理总局（CFDA）批准口服多激酶抑制剂瑞戈非尼用于既往接受过索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者。 瑞戈非尼最早用于结直肠癌，2012年9月27日由FDA批准， 2013年FDA又批准了新的适应症——胃肠道间质瘤。这两种适应症均在2017年获得CFDA的批准。 2017年4月27日瑞戈非尼获FDA批准用于既往曾用索拉非尼治疗过的肝细胞癌患者，由于优先审批和加速审批，2017年12月12日获得CFDA的批准，距其在欧盟获批仅 4 个多月；距在美国获批也仅 7 个多月。可见肝癌在国内的迫切需求！ 原发性肝癌（PLC）为恶性肿瘤发病率的第5位，PLC在我国高发，占全球的55%；在肿瘤相关死亡中仅次于肺癌，位居第二，与低发区相比，其发病年龄较轻且病情进展较快。PLC中大多数为肝细胞癌，约占90%。《世界癌症报告2015》数据显示，2015年全球肝癌新发85.4万人，死亡81万；其中中国新发46.6万，死亡42.2万，严重威胁全人类的健康和生命。在我国，原发性肝癌已居恶性肿瘤死亡原因的第二位，仅次于肺癌，5年生存率仅17.6%。  由于大多数肝癌患者具有基础肝病，起病隐袭，早期症状不明显或不典型，早诊比较困难，确诊时往往丧失了手术时机，介入和消融等局部治疗有效，但是常会发生转移进展，因此，对于中晚期肝癌，系统治疗必不可少。 瑞戈非尼是一种小分子多靶点抑制剂，主要作用机制是抑制肝癌肿瘤细胞增殖、抗血管生成、抗肿瘤转移和抗免疫逃逸。靶点包括 VEGFR 1～3、TIE-2、KIT、RET、RAF-1、BRAF、PDGFR、FGFR 以及 CSF1R。  国际、多中心、安慰剂对照III期RESORCE，入组患者为经索拉非尼治疗后进展的肝细胞癌患者，使用瑞戈非尼治疗，结果显示，与使用安慰剂联合最佳治疗的对照组相比，瑞戈非尼联合最佳支持治疗可显著改善患者的总生存期，瑞戈非尼组患者的中位总生存期为10.6个月，而安慰剂组则为7.8个月。 索拉非尼和瑞戈非尼序贯治疗与索拉非尼和安慰剂序贯组的中位总生存期分别为26.0个月和19.2个月，前者足足延长了7个月左右。 无进展生存期（PFS）方面瑞戈非尼组同样具有显著优势（中位 PFS 3.1 个月 vs. 1.5 个月，P＜0.0001），降低疾病进展风险54%。  瑞戈非尼是国内首个获批用于HCC二线治疗的新药，此前肝细胞癌患者可用的靶向药极少，分子靶向药物索拉非尼作为一线治疗可以明显延长中晚期肝癌患者的生存期，是肝细胞癌患者标准治疗方案，然而用药后部分患者还会发生疾病进展，急需二线治疗药物，患者十年等来瑞戈非尼！从既往索拉非尼治疗开始，索拉非尼和瑞戈非尼序贯治疗方案可使肝癌患者中位生存时间延长至 26 个月。这对于苦无实质进展已久的肝癌内科治疗无疑具有突破性意义。瑞戈非尼治疗肝细胞癌的适应症获批，必将造福更多肝细胞癌患者！ |
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