 5月25日，刚刚卸任不久的FDA原局长玛格丽特·汉伯格（Margaret Hamburg）在第七届药物信息协会中国年会上（简称DIA）发表主题演讲。她指出：“作为监管机构，应该做到Strong（强大）和Smart（聪明），否则就会面临质疑——监管会拖创新的后腿。”当然，她说的是FDA，不是CFDA。 同时她强调监管机构不能是“黑匣子”，所做的决策和过程必须对公众开放，否则，公众只会想到最坏的结果。以下为演讲内容摘要： 过去几年，外界给FDA提出了越来越多的要求：我们不仅药在产品批准、上市以及风险控制等方面做出更好的平衡，更需要面对新技术、人口增长以及生活品质提升所带来的新挑战和新机会。比如日前在美国热议的基因测序技术，药品监督和立法管理都必须快速提升，只有这样才能实现与产业的无缝对接。 然而，FDA也常常会面临其他监管机构共同面临的质疑：监管会拖创新的后腿。 我个人相信，监管机构应该更加强势，必须成为创新的把门人。未来的监管机构应该做到Strong和Smart。我们要构建一个非常好的通道，借助科学化的监管环境让所有人受益。这不仅需要政策支持，也需要推进审评每一步都走得扎实。 的确，现在评估新产品越来越难，监管机构还必须提高效率满足新的药物，比如生物类似药、纳米药物甚至3D打印技术，产品更新换代的速度正在挑战监管的范式。 这不仅是监管机构的挑战，整个产品研发的生态系统都需要做出调整，学界、政界、行业、医生、付费方，特别是来自患者的声音，因为健康跟国家的经济、政策、医疗成本和医改主题挂钩。 在我看来，我们需要全新的战略，需要收集和分析更多的数据，要鼓励跨国合作，鼓励跨学科交流，进一步加快评估，使用更新的技术，应对世界的不确定性。 没有全球的合作，我们很难完成创新。合作才能确保全人类都能有自己的方式，在他们需要的时候拿到适合的产品。就拿抗击埃博拉病毒来说，全球需要跨国籍的研究与合作。 在药品监管上，FDA具有完整的布局和相应的影响力，相信我们可以在与全球的合作中扮演重要的角色，不仅基于科学的监管方式，另一方面，我们也可以共同推动创新药物的开发和基础研究。 同时我们必须承认，只有透明的监管才有可能带来更加密切的合作，我们希望与CFDA一道，利用有限的资源，加强信息的披露和传播。 最后谈谈法规科学，它是创新的守护者。 当我们希望把好点子转化成为能够为公众带来价值的医疗方案时，具体解决方案有哪些，法规科学是指导的原则。它是知识性的工具，帮助我们评估；通过一系列的模型，加速审评审批的流程。法规科学也可以帮助我们建立完善的数据布局，减少开发新药的成本；它也可以让临床试验的管理更加完善，从而降低临床研究的成本；它可以检测到不良反应，及时找到不可靠的治疗方法并淘汰；它可以再基因组时代建立数据库，通过大数据的办法了解辨别基因的作用。 然而，目前法规科学并未的到足够的重视，我们需要改变这样的思维误区，进一步建立更好的机制。 未来，监管机构还有很长的路要走，监管者必须扮演更加积极的作用。他们不仅要充分了解产品如何从实验室到临床、如何放大生产、风险和不确定性是怎样的，更需要帮助国家了解，目前的研发机制能否满足临床需求。我们要善于找到研发与临床需求之间的差距、在疾病发生之前找到解决方案，寻找最适合的方式，让世界变得真正不同。 |
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