基因编辑最新研究进展（2025年4月）

心中u你

【1】中山大学张锐教授团队开发MIRROR，显著提高RNA编辑效率
2025-04-25报道，中山大学张锐教授团队日前在国际生物技术顶级期刊Nature Biotechnology发表重要研究成果。该研究首次提出名为MIRROR的全新内源性ADAR招募gRNA设计理念，显著提高了RNA编辑效率，这一突破为RNA编辑技术走向临床应用注入了强劲动力，同时也为相关疾病的精准治疗描绘了全新蓝图。



“我们利用短链修饰化的MIRROR gRNA 在细胞模型中成功修复了α1-抗胰蛋白酶缺乏症基因SERPINA1的E342K致病突变，编辑效率高达90%以上，这展示了 MIRROR在精准治疗遗传性疾病方面的巨大潜力。”张锐说。

【2】Nature：基因编辑研究新突破 STITCHR技术有望让基因修复更精准
2025-04-17报道，近日，一篇发表在国际杂志Nature上题为“Reprogramming site-specific retrotransposon activity to new DNA sites”的研究报告中，来自哈佛医学院等机构的科学家们通过研究开发了一种名为STITCHR的新技术，其或有望为基因编辑领域带来新的希望。

STITCHR技术是由麻省总医院和Beth Israel Deaconess 医学研究中心的研究人员共同开发的一种新型基因编辑工具，其利用了一种名为“逆转座子”的遗传元素的酶，这些逆转座子在包括动物、真菌和植物等所有真核细胞中都存在，由于其倾向于在基因组中移动并插入自己，因此被称为“跳跃基因”；研究人员发现，这些逆转座子的复制-粘贴机制能被重新利用并在特定位置编辑基因。
原文；doi：10.1038/s41586-025-08877-4

【3】iScience：工程病毒样颗粒在类器官中“出手”，成功将囊性纤维化关键突变G542X转为G542R
2025-04-17报道，近期，发表于iScience的一项研究Adenine base editing with engineered virus-like particles rescues the CFTR mutation G542X in patient-derived intestinal organoids带来了新希望。



总的来说，这项研究利用腺嘌呤碱基编辑技术，成功在患者来源的肠道类器官中拯救了G542X突变，为囊性纤维化的治疗开辟了新途径。尽管目前还处于原理验证阶段，但研究结果充分展示了碱基编辑技术在纠正致病突变方面的巨大潜力，为未来体内应用奠定了坚实基础。相信在科研人员的不断努力下，基因编辑技术将为更多疑难病症的治疗带来新的曙光。
doi:10.1016/j.isci.2025.111979

【4】Cell重磅：新型类病毒颗粒VLP递送系统，高效递送各种基因编辑工具，用于遗传疾病和癌症治疗
2025-04-13报道，德国慕尼黑工业大学的研究人员在国际顶尖学术期刊 Cell 上发表了题为：Engineered nucleocytosolic vehicles for loading of programmable editors 的研究论文。



该研究开发了一种高效且多功能的新型类病毒颗粒（VLP）递送载体——ENVLPE，其能够将所有主要的 RNA 引导的基因编辑工具（CRISPR-Cas9、碱基编辑器、先导编辑器）以 RNP 形式递送到多种细胞类型中，避免了 DNA 整合风险，并在人类原代 T 细胞以及两种遗传性视网膜疾病小鼠模型中展现了卓越的编辑效果，凸显了其治疗潜力。


【5】乔治·丘奇团队“复活”已灭绝一万多年的“冰原狼”，计划2028年复活猛犸象
2025-04-11报道，致力于复活已灭绝物种的生物技术公司 Colossal Biosciences 宣布，他们完成了现代科学史上最惊人的壮举之一——利用古 DNA 技术和 CRISPR 基因编辑技术，“复活”了已灭绝的恐狼（Aenocyon dirus）。这让恐狼称为世界上第一个成功复活的已灭绝动物。据报道，《权力的游戏》原著作者乔治·RR·马丁在看到这些恐狼后激动落泪。

该公司成功创造了三只恐狼幼崽，两只雄性幼崽被命名为罗慕路斯（Romulus）、雷穆斯（Remus），这两个名字来自罗马神话，罗慕路斯和雷穆斯兄弟二人被母狼养大，罗慕路斯也是罗马城的创建者。一只雌性幼仔则被命名为卡丽熙（Khaleesi），这个名字来自《权力的游戏》女主角“龙妈”丹妮莉丝·坦格利安（她的其中一个头衔——大草海的卡丽熙）。
2025 年 3 月，Colossal Biosciences 宣布，其在复活猛犸象的探索中取得突破性进展——创造出了拥有浓密长毛的小鼠。
经过多重基因编辑的小鼠携带了模拟猛犸象长毛性状的基因突变，从而改变了小鼠的毛发生长，该研究创造的长毛鼠标志着复活猛犸象的之旅的重要一步。

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