生物制品行业:细胞治疗政策落地,国内精准医疗赶上全球步伐

纳兰烙烙

国家食药总局发布细胞治疗技术指导文件。

12月22日,为规范和指导按照药品研发及注册的细胞治疗产品的研究与评价工作,国家食品药品监督管理总局发布了《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则(试行)》及相关问题解读,这是国内权威机构首次明确细胞治疗产品临床研究和评价办法相关事宜。

简评。

细胞治疗政策落地,国内细胞治疗产业政策迷雾就此消散。

此前受“魏则西事件”影响,国家食药监局要求细胞免疫治疗须停止应用于临床治疗,而仅限于临床研究,并于2016年12月16日,发布《细胞制品研究与评价技术指导原则》(征求意见稿)。

今年8月以来,美国FDA 先后批准诺华和Kite 的CART 治疗产品上市,CFDA 迅速做出响应,此次细胞治疗政策落地反映国家对医疗创新技术的高度支持和鼓励,将直接利好细胞治疗技术公司,预计一年内将有多家生物技术公司提出细胞治疗技术临床研究申请,产业投资热潮即将来临。

政策要点清晰,有利于国内企业开展研究和临床申报。

此次细胞治疗指导原则内容详实,从细胞治疗的定义、范围、风险控制、非临床研究、临床研究等技术研发全过程进行了详细指导,主要要点如下:

(1)明确细胞治疗产品按照药品管理相关法规来进行研究,执行GLP 和GMP 管理制度;

(2)强调工艺研究的重要性以降低操作风险,这将有利于一部分已开展细胞治疗技术工艺控制研究的企业,有望在申报过程中居于前列;

(3)无须按照药品的Ⅲ期研究办法申报。解读中指出由于细胞治疗产品的特殊性,传统的Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ期临床研究分期设计不能完全适用于细胞治疗产品开展临床研究,按照早期临床试验阶段和确证性临床试验阶段办法可加快细胞治疗技术上市进度。

投资建议。

根据目前国内细胞治疗技术相关公司研究进度,我们推荐在CART治疗技术研发领先的安科生物,同时建议关注金斯瑞生物、银河生物、佐力药业等。

风险提示。

1.政策执行力度不达预期;2.临床研究出现意外病例导至进展不达预期;3.新的治疗技术出现替代现有治疗方法。

来源：中国网