分子诊断前沿：miRNAs的临床应用

千姿百态

在非编码基因组中发现miRNAs(微小核糖核酸)，对研究癌症的发病机理意义重大。医务人员可以依据这些微分子安排治疗方法。科学家也在研讨如何开发miRNAS的各种临床应用潜能。

miRNAs是内源性的、微小的RNAs(核糖核酸)，它们参与转录后基因的表达调控，可以切断靶基因或者抑制靶基因的翻译，也就是它们的抑制基因功能。转录发生之后，经历一系列步骤，最终由22个核苷酸组成的RNA将与mRNA(信使核糖核酸)不完全结合。miRNAs可以多重绑定目标，诱发基因组表达模式的变化，也就是说，理论上miRNAS可以预示人类的多种疾病。

miRNAs有很大的临床应用可能，miRNAs诱发的基因总体表达模式的变化，已在多种恶性肿瘤中被发现，它们可以被视作癌症标志物，也可以用作预后治疗。

研究人员发现，miRNAs在血液、尿液中存在着。它非常的稳定、充足，对于特定的细胞类别来说非常特殊。miRNAs的表达结构能区分不同的疾病组织，研究表明，它们跟几种疾病都有相当大的关联。miRNAs的异常调节，能够反映胞外体中可能存在肿瘤细胞。值得一提的是，免疫细胞会吞没这些胞外体，导至一种炎症，促进癌症细胞的生长。在微环境下，miRNAs的表现可以预见肿瘤的产生，它也可以被看成一种非侵入的标志物。

miRNAs可以调节整个基因通路而不是某一个，假如它们作为治疗剂的话，具有很大优势。现有的蛋白酶抑制剂，只能面向一条通路，倾向于获得性耐药。miRNAs若能作为肿瘤抑制剂，癌症治疗的前景将一片开阔。

miRNAs的临床应用，同时也面临着多重挑战。比如说，我们需要找到一套无毒害的传输系统，还得考虑一旦偏离路径的危害。不同变量miRNAs在流通时有所差异，如果缺乏变量标准，如样本的收集与运行，测量这些分子就会遇到麻烦。总而言之，更好的理解miRNAs是它能否投入到临床应用的前提。

蒂娜·洛克伍德博士说：“这个领域的研究目前还在初期阶段，虽有很多的挑战，miRNAs无疑对人类的健康有巨大的潜在积极意义，无论是对各种疾病的预前还是预后。”当然，miRNAs如果能被用作生物标志物，对个性化医疗的发展同样是意义非凡的。