1、问题与数据 某研究者拟探讨胸部扪诊对乳腺癌患者的诊断价值。以手术病理结果为金标准,选择乳腺癌患者和非患者进行胸部扪诊,评价胸部扪诊的诊断价值。预计胸部扪诊诊断乳腺癌的灵敏度(Sensitivity)为85%,灵敏度的容许误差为5%;特异度(Specifity)为90%,特异度的容许误差为10%;选取置信度1-α=0.95。患者和非患者采用相等的样本量,请问如何估计样本量? 2、对问题的分析 研究设计为单个诊断试验。以病理结果为金标准,评价单个诊断试验(胸部扪诊)对疾病(乳腺癌)的诊断价值,并且研究目的为估计该诊断的灵敏度和特异度。 要计算样本量,首先应当选定置信度1-α。一般情况下,我们默认选取1-α=0.95。此外,还需要根据既往文献或预实验的结果,给定四个参数:1)预计该方法诊断患者的灵敏度;2)灵敏度的容许误差;3)预计该方法诊断非患者的特异度;4)特异度的容许误差。 对于此类设计,需要分别估算灵敏度所需要的样本量(Nsen,即患者组的样本量)和特异度所需要的样本量(Nspe,即非患者组的样本量),之后取两者的较大值。由于患者和非患者采用相等的样本量,因此两组研究对象均取上述最大值。 3、首先估算Nsen 3.1 PASS软件计算样本量方法 1) 选择Proportions→One Proportion→Confidence Interval→Confidence Interval for One Proportion 2) Find (Solve for)中选择N(Sample), Confidence Level (1-Alpha)中填入置信度0.95,Confidence Interval Width (Two-Sided)中填入灵敏度容许误差的两倍0.10,P (Proportion)中填入灵敏度的估计值0.85。其它选择为默认选项后,点击RUN。 Confidence Interval Width (Two-Sided)是指可信区间的宽度,即可信区间的下限到上限的值,而容许误差是可信区间的一半。本研究的灵敏度的容许误差为5%,则可信区间的宽度为10%(即两倍的容许误差),因此在Confidence Interval Width (Two-Sided)中选择0.10。 3.2 Nsen结果 PASS软件给出了样本量计算的结果、参考文献、报告中的名词定义和总结性描述。在样本量计算结果中我们需要关注以下一列: Sample Size (N):灵敏度所需要的样本量Nsen为215例。 4、再计算Nspe 4.1 计算方法与上述方法类似。变化是在Confidence Interval Width (Two-Sided)中填入特异度容许误差的两倍0.20,P (Proportion)中填入特异度的估计值0.90。 4.2 Nspe结果 Sample Size (N):特异度所需要的样本量Nspe为44例。 根据上述计算结果,要满足灵敏度所需要的患者组样本量Nsen=215;要满足特异度所需要的非患者组样本量Nspe=44。再考虑到研究设计为患者组和非患者组相等。因此,按照取较大值得原则,本研究至少需要纳入215例患者和215例非患者。 5、撰写结论 本研究以手术病理结果诊断为金标准,选择乳腺癌患者组和非患者组进行胸部扪诊,评价胸部扪诊的诊断价值。预计胸部扪诊诊断乳腺癌的灵敏度为85%,灵敏度的容许误差为5%;特异度为90%,特异度的容许误差为10%;选取置信度1-α=0.95。患者组和非患者组采用相等的样本量,利用PASS 11软件计算,需要纳入215例患者和215例非患者,共430例研究对象。 6、其它问题 由于PASS软件没有上述研究设计的样本量计算模块,因此借用其他模块进行计算。以下阐述计算公式,如果你对计算公式不关心,可以跳过这一部分。 |