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罕见病用药上市申报3个月内须审结!杨森、罗氏…首分红利

2018-6-22 21:14| 编辑: 纳兰烙烙| 查看: 2640| 评论: 0|来源: 健识局

摘要: 罕见病用药将迎大利好。昨天(6月20日),国务院总理主持召开国务院常务会议,确定加快已在境外上市新药审批、落实抗癌药降价措施、强化短缺药供应保障。会议指出,对治疗罕见病的药品简化上市要求,可提交境外取得 ...

罕见病用药将迎大利好。

昨天(6月20日),国务院总理主持召开国务院常务会议,确定加快已在境外上市新药审批、落实抗癌药降价措施、强化短缺药供应保障。会议指出,对治疗罕见病的药品简化上市要求,可提交境外取得的全部研究资料等直接申报上市,监管部门在3个月内审结。

也就是说,在境外已上市而国内未上市的罕见病用药,可直接提供境外研究资料在国内申报上市,而无需再在国内进行临床试验,而且3个月之内就须有审批结果。

这对于已进入优先审评审批通道的罕见病用药而言,有望首尝红利,在3个月内完成审批程序。

据健识君不完全统计,目前已有21个治疗罕见病的药品纳入优先审评审批,其中不乏赛诺菲的特立氟胺片、西安杨森的伊布替尼胶囊等知名产品。


罕见病又被称为“孤儿病”,指流行率低、很少见的疾病,根据世界卫生组织(WHO)的定义,患病人数占总人口数的0.65‰~1‰的疾病统称为罕见病,目前经确认的罕见病近 7000 种。

日前,国家卫健委、科技部、工信部、国家药监局、国家中医药管理局等5部门联合制定的《第一批罕见病目录》正式发布,共包括血友病、ASL、戈谢病、白化病等121种疾病,为中国罕见病科研、药物注册审评以及医保提供直接证据。(详见》《国家级罕见病目录公布,拜耳、赛诺菲、西安杨森已提前布局!》)

公开资料显示,全球约有3.5亿罕见病患者,复旦大学出生缺陷研究中心就曾按照50万分之一的比例推算出,在我国,各类罕见病患者总数也早已超过1600 万,而且仍以每年20 万人的数量增长。再加上对基层患者筛查的不断重视,这个数量还会增加。

再加上罕见病往往较难治愈,需要长期使用药物,而且此类药物价格较高,使得越来越多的药企加入罕见病药物研发的阵营。目前治疗罕见病的药物由国外研发的居多,国内研发的较少,在我国上市的则更少。公开资料显示,目前全球有近400种已上市的孤儿药,而我国上市的仅约130个。

值得一提的是,石药集团的丁苯酞虽然目前在国内仅用于治疗脑卒中,但,该产品已于(2018年)3月获得了FDA颁发的治疗ALS的孤儿药认定资格。据不完全统计,2016年至2017年,美国FDA共计批准了27种罕见病新药,且并未在国内上市。


数据来源:美国FDA

因此,像上述类型的产品,也有可能乘政策红利,短时间内进入中国市场。

业内人士指出,简化国内罕见病新药上市程序,有利于国外的罕见病药品更快地进入中国,确保中国患者用药。同时,也将激发企业积极性,使得更多国内企业加入罕见病药物研发。


作者:Yvonne

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