致力于精准治疗的Gemini Therapeutics获得4250万美元A轮融资

美国生物技术创新“动感地带”坎布里奇（Cambridge），近日传来一条大手笔创投新闻，初创生技术企业Gemini Therapeutics公司宣布，获得了A轮4250万美元融资，本轮投资由Atlas Venture，Lightstone Ventures和OrbiMed共同领投。所获投资将主要专注于“干性”年龄相关黄斑变性（AMD）基因分型的靶向疗法。

投资者在押宝什么？

Gemini公司成立于2015年，其主要的创新创业ideas是：探索发现“干性”AMD和其他相关罕见遗传病的基因本质类型，基于这些基因分型的发现，转化研发出相对应的精准靶向疗法。其使命是，要不懈努力寻找AMD及相关罕见遗传疾病的精准疗法。

该公司拥有针对基因分型的首创疗法候选产品，包括单克隆抗体、重组蛋白和基因治疗等，用于治疗眼科疾病及补体介导的其他罕见遗传病等。

公司科学创始人Andrew Herbert博士（左）、Johanna Seddon博士（中），Paul Barlow博士（右）（图片来源：公司官网）

伟大事业需要优秀的团队。该公司的科学创始人和科学顾问包括视网膜疾病、AMD、补体生物学和基因治疗方面的领先专家。公司重量级科学创始人包括来自爱丁堡大学的Paul Barlow博士和Andy Herbert博士以及塔夫茨大学的Johanna M. Seddon博士。公司核心产品管线，就是基于他们多年潜心研究的成果。

AMD到底是啥病？

AMD是发达国家55岁及以上人群最常见致盲原因，缺乏治愈 性方法，有部分医生和研究者发现，注重营养只是可能有助于缓慢病情进展。

根据病理分型，AMD可以分为干性和湿性两大类，干性的病理特征为视网膜下方积聚蛋白质和脂肪沉积物，约占全部AMD病例的约90%；湿性的病理特征为视网膜血管增生、血液和体液渗入黄斑。这样的大体分类，没有涉及到分子本质的层面。

随着基因科技的发展，发现AMD的基因本质，从根本上控制这种疾病，被寄予了厚望！研究发现了30种基因和数百种基因突变与AMD有关，某些基因变异可导至AMD风险上升20倍。

AMD相关的部分高风险的基因异常，主要集中在人体的补体系统。补体系统是一类蛋白质系统，属于免疫系统的一部分，参与了促发炎症反应和清除微生物、受损细胞等功能。目前认为，补体系统紊乱是干性AMD发病的重要驱动因素。

（Gemini公司产品管线，图片来源：公司官网）

Gemini如何创新AMD精准疗法？

公司CEO McLaughlin先生透露说，公司发现了AMD的3个补体系统治疗靶点，这些产品将可以从AMD发病驱动根源上，来矫正恢复相关补体缺陷，而不是针对AMD病变症状的对症疗法。

观察

视力丧失的最大风险因素之一是年龄。随着人们年岁增长，视网膜的中心部位（黄斑）将可能会受损，导至患者视力丧失中央视野，这也即所谓的“年龄相关性黄斑变性（AMD）”。

除了年龄因素，科学家又发现了遗传基因也与AMD相关。针对这些潜在基因原因，Gemini Therapeutics公司正在开发基于基因分型的靶向性疗法，代表了AMD的创新治疗策略。

相比之下，已有许多家生物技术公司在研的AMD相关疗法包括抗血管生成（VEGF抗体）治疗湿性AMD，以及干细胞修复视网膜等，这些方法都不像Gemini公司那样聚焦于基因分型的本质病因。

我们祝愿Gemini公司另辟蹊径的创新基因分型疗法，早日成功，造福AMD患者！